การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 เสร็จสิ้นเมื่อใด

Posted on
ผู้เขียน: William Ramirez
วันที่สร้าง: 22 กันยายน 2021
วันที่อัปเดต: 13 พฤศจิกายน 2024
Anonim
EP.14 Preserve Function of Vascular Access อ.กำธร 12.02.65
วิดีโอ: EP.14 Preserve Function of Vascular Access อ.กำธร 12.02.65

เนื้อหา

การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 เป็นระยะแรกของการศึกษาวิจัยสามหรือสี่ขั้นตอนเพื่อทดสอบการรักษาในมนุษย์ เป้าหมายหลักของการทดลองทางคลินิกคือการพิจารณาว่ายาหรือขั้นตอนปลอดภัยสำหรับการใช้งานของมนุษย์หรือไม่ ก่อนการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ต้องศึกษายาอย่างละเอียดเกี่ยวกับเซลล์ของโรคในห้องปฏิบัติการและ / หรือในสัตว์ทดลอง อย่างไรก็ตามบทบาทของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ในโรคมะเร็งมีการเปลี่ยนแปลงอย่างมากในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมาส่วนใหญ่เกิดจากโครงการจีโนมมนุษย์ (HGP) เสร็จสมบูรณ์ในปี พ.ศ. 2546 HGP อนุญาตให้นักวิทยาศาสตร์ค้นพบลำดับของยีนทั้งหมดที่พบในมนุษย์ซึ่งอนุญาตให้มีความก้าวหน้าทางการแพทย์ในการวินิจฉัยและการรักษาโรคหลายชนิดรวมถึงมะเร็งก่อนหน้า HGP การทดลองทางคลินิกสำหรับยาทดลองใหม่ ๆ มักจะ ความพยายาม "ทิ้งสุดท้าย" โดยมีโอกาสเพียงเล็กน้อยที่บุคคลจะได้รับประโยชน์ การเข้าร่วมการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 อาจเป็นทางเลือกที่ยอดเยี่ยม (และเพียงอย่างเดียว) ในการยืดอายุ

นอกจากนี้เนื่องจากยาหลายชนิดที่ได้รับการทดสอบในการทดลองเหล่านี้ได้รับการออกแบบอย่างรอบคอบเพื่อแทรกแซงเป้าหมายเฉพาะในการลุกลามและการแพร่กระจายของมะเร็งเช่นยาเหล่านี้มีแนวโน้มที่จะ "เสี่ยง" น้อยกว่าในอดีต ในปัจจุบันมีผู้คนจำนวนมากที่รอดชีวิตจากโรคมะเร็งเนื่องจากการทดลองเหล่านี้มีอยู่จริง


โปรดทราบว่าจุดประสงค์ของการทดลองทางคลินิกคือการค้นหาวิธีการรักษาที่ได้ผลดีกว่าหรือมีผลข้างเคียงน้อยกว่ายาที่มีอยู่ในปัจจุบัน ยาทั้งหมดที่ใช้ในการรักษามะเร็ง (หรืออาการใด ๆ ) เคยผ่านการทดสอบในการทดลองทางคลินิก และในช่วงทดลองนั้นมีเพียงคนเดียวที่สามารถเก็บเกี่ยวผลประโยชน์จากการรักษาเหล่านี้ได้คือผู้ที่เข้าร่วมกลุ่มศึกษาวิจัยทางคลินิก

ความหมายและวัตถุประสงค์ของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1

ต้องทำการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 เพื่อดูว่ายาทดลองหรือการรักษาคือ ปลอดภัย. หลังจากทดสอบการรักษาในห้องปฏิบัติการหรือในสัตว์ทดลอง (เรียกว่าการทดสอบก่อนคลินิก) จะเข้าสู่การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ซึ่งเกี่ยวข้องกับการทดสอบในมนุษย์ สิ่งสำคัญคือต้องสังเกตว่าการทดสอบทางคลินิกมักจะกว้างขวางและต้องพบผลลัพธ์ที่สำคัญและเป็นบวกเพื่อให้การทดลองในมนุษย์ได้รับการอนุมัติ

ลักษณะเฉพาะ

การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 เกี่ยวข้องกับคนเพียงไม่กี่คนเพื่อตรวจสอบว่ายาหรือการรักษานั้นปลอดภัยหรือไม่และเพื่อกำหนดปริมาณยาที่ดีที่สุดและควรให้ยาอย่างไร (ไม่ว่าจะเป็นทางปากหรือทางหลอดเลือดดำ) โดยปกติจะใช้ยาในขนาดต่ำและอาจมีการแบ่งกลุ่มเพื่อให้บางคนได้รับยาในปริมาณที่สูงขึ้นและอื่น ๆ ซึ่งเป็นขนาดยาที่ต่ำกว่า


แม้ว่าจุดประสงค์หลักของการทดลองเหล่านี้คือเพื่อประเมินความปลอดภัยในการรักษา แต่ก็อาจระบุได้ว่าการรักษาดูเหมือนว่าจะได้ผลดีกับมะเร็งหากผู้เข้าร่วมการวิจัยตอบสนองต่อยาได้ดี (เช่นหากมะเร็งคงตัวหรือลดขนาดลง)

การตรวจสอบ

เนื่องจากการทดลองในระยะที่ 1 เป็นการศึกษาครั้งแรกที่จะทดสอบกับมนุษย์ดังนั้นจึงมีความเสี่ยงมากที่สุดผู้ที่เข้าร่วมการศึกษานี้มักจะได้รับการตรวจสอบอย่างใกล้ชิดโดยผู้ตรวจสอบการศึกษา ตัวอย่างเช่นอาจมีการเก็บตัวอย่างเลือดและปัสสาวะเป็นประจำ นอกจากนี้การทดลองเหล่านี้มักดำเนินการที่ศูนย์มะเร็งที่สำคัญ (เช่นศูนย์มะเร็งแห่งชาติที่กำหนด) ซึ่งมีผู้เชี่ยวชาญด้านเนื้องอกวิทยาที่เชี่ยวชาญในมะเร็งชนิดเฉพาะ

ขั้นตอนอื่น ๆ ของการทดลองทางคลินิก

มีการทดลองทางคลินิกสามขั้นตอนที่ต้องดำเนินการให้เสร็จสิ้นก่อนที่ยาจะได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) หากการรักษาปรากฏขึ้น ปลอดภัย ในตอนท้ายของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 จากนั้นอาจก้าวไปสู่การทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ซึ่งเป็นการศึกษาเพื่อดูว่าการรักษาเป็นอย่างไร มีประสิทธิภาพ. หากยาหรือการรักษาถือว่าปลอดภัยในการทดลองระยะที่ 1 และได้ผลในการทดลองระยะที่ 2 จากนั้นจะเข้าสู่การทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 การทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 มีการศึกษาจำนวนมากขึ้นมากและทำเพื่อดูว่าการรักษาไม่เพียง แต่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพเท่านั้น ทำงานได้ดีขึ้นหรือมีผลข้างเคียงน้อยลง มากกว่าการรักษาที่มีอยู่ในปัจจุบัน


การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 มีการเปลี่ยนแปลง

การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 และสิ่งที่คุณอาจคาดหวังหากคุณเข้าร่วมโครงการนี้มีการเปลี่ยนแปลงอย่างมากในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา

ด้วยความก้าวหน้าในการแพทย์ที่มีความแม่นยำซึ่งช่วยให้การรักษาสามารถอธิบายถึงความแตกต่างทางพันธุกรรมของแต่ละบุคคลได้จึงมีแนวโน้มว่าการทดลองทางคลินิกในระยะที่ 1 จะยังคงให้คำมั่นสัญญาสำหรับแต่ละบุคคลมากกว่าการศึกษาเพียงอย่างเดียวเพื่อดูว่ายาปลอดภัยหรือไม่

การบำบัดมะเร็งแบบกำหนดเป้าหมายซึ่งกำหนดเป้าหมายไปที่ความผิดปกติของเซลล์เฉพาะและแตกต่างจากเคมีบำบัดมาตรฐานสามารถช่วยสร้างความแตกต่างได้ ของคุณ มะเร็งอย่างไรก็ตามหากคุณสามารถยับยั้งขั้นตอนเฉพาะที่มะเร็งต้องผ่านเพื่อแบ่งตัว (และทำให้เติบโตและแพร่กระจาย) มีโอกาสพอสมควรที่มะเร็งที่แสดงว่าขึ้นอยู่กับขั้นตอนนั้นจะตอบสนอง

ยาที่กำหนดเป้าหมายมักมีแนวโน้มที่จะตรวจจับมะเร็งเป็นระยะเวลาหนึ่งเช่นเดียวกับยาภูมิคุ้มกันบำบัดอาจส่งผลให้เกิดการตอบสนองในระยะยาวที่คงทน

ตัวอย่าง: Vitrakvi (Larotrectinib)

ตัวอย่างของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ที่ประสบความสำเร็จคือการบำบัดแบบกำหนดเป้าหมาย Vitrakvi (Larotrectinib) ซึ่งได้รับการอนุมัติเร่งโดย FDA ในปี 2018 ยานี้ทำงานโดยยับยั้งขั้นตอนในการเติบโตของมะเร็งที่มีพันธุกรรมเฉพาะ รายละเอียดมากกว่ามะเร็งใด ๆ (มีการศึกษาผู้ที่เป็นมะเร็งมากกว่า 17 ชนิดรวมทั้งผู้ใหญ่และเด็ก)

ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ซึ่งนำไปสู่การอนุมัติยานี้ให้กับผู้ที่เป็นมะเร็งขั้นสูงซึ่งไม่มีทางเลือกในการรักษาอื่น ๆ หรือมีความคืบหน้าด้วยตัวเลือกเหล่านั้น จากการศึกษาอนุภาค 75% ตอบสนองต่อยาและหลายคนยังคงตอบสนองต่อเมื่อระยะเวลาการศึกษาสิ้นสุดลงหลังจากเก้าเดือน ในการเปรียบเทียบหากผู้คนได้รับการรักษาด้วยเคมีบำบัด (ถ้านั่นเป็นทางเลือก) คนส่วนใหญ่จะเห็นความก้าวหน้าของมะเร็งภายในหกเดือน มีแม้แต่คนไม่กี่คนที่เป็นมะเร็งระยะแพร่กระจายหรือไม่ได้รับการผ่าตัดที่มีความก้าวหน้าของเนื้องอกอย่างมีนัยสำคัญเพียงพอที่จะทำการผ่าตัดรักษาได้

พิจารณาการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1

มีเหตุผลบางประการที่บางคนอาจพิจารณาเข้าร่วมการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ประการหนึ่งคือความหวังในการปรับปรุงยาที่อาจช่วยผู้อื่นที่เป็นโรคเดียวกันได้ในอนาคต อีกประการหนึ่งคือความหวังว่ายาหรือขั้นตอนใหม่ที่ยังไม่ได้รับการทดสอบกับมนุษย์จะมีโอกาสรอดชีวิตเมื่อการรักษาอื่น ๆ ล้มเหลว วิธีเดียวที่จะก้าวหน้าในการรักษามะเร็งและการรอดชีวิตในภายหลังคือการมีส่วนร่วมของมนุษย์ในการทดลองทางคลินิก กล่าวได้ว่าการทดลองทางคลินิกไม่ใช่สำหรับทุกคน

ความเสี่ยงและผลประโยชน์

สิ่งสำคัญคือต้องพิจารณาความเสี่ยงและประโยชน์ทั้งหมดของการทดลองทางคลินิกหากคุณกำลังพิจารณาที่จะเข้าร่วมในการศึกษาเหล่านี้ การเขียนทั้งข้อดีและข้อเสียของการศึกษาลงแผ่นกระดาษมักจะเป็นประโยชน์เพื่อให้คุณสามารถชั่งน้ำหนักตัวเลือกของคุณได้อย่างเห็นได้ชัด ไม่มีทางเลือกที่ถูกหรือผิดมีเพียงทางเลือกที่ดีที่สุดสำหรับคุณ

ตัวเลือกอื่น ๆ สำหรับการรับยาทดลอง

โดยส่วนใหญ่แล้ววิธีเดียวที่คุณสามารถใช้ยาทดลอง (เชิงวิจัย) คือการมีส่วนร่วมในการทดลองทางคลินิก ไม่ได้เป็นเช่นนั้นเสมอไปและบางคนอาจมีคุณสมบัติในการใช้ยาอย่างเห็นอกเห็นใจหรือขยายการเข้าถึงยาที่ยังไม่ได้รับการรับรองจาก FDA หากคุณไม่มีคุณสมบัติในการทดลองทางคลินิก แต่ยาที่ใช้ในการวิจัยดูเหมือนว่าจะเป็นมะเร็งเฉพาะของคุณคุณ อาจเลือกใช้ยาที่เห็นอกเห็นใจ

บรรทัดล่าง

การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 เป็นการศึกษาทางการแพทย์ครั้งแรกที่มีการทดสอบยาใหม่หรือยาที่ปรับปรุงใหม่ในมนุษย์ แม้ว่าโดยปกติแล้วสิ่งนี้จะกระตุ้นความวิตกกังวลและนำไปสู่เรื่องตลกเกี่ยวกับการเป็น "หนูตะเภา" แต่การศึกษาเบื้องต้นเหล่านี้สามารถมองได้หลายวิธี จากด้านหนึ่งพวกเขาอาจมีความเสี่ยง ท้ายที่สุดจุดประสงค์หลักของการทดลองเหล่านี้คือเพื่อตรวจสอบว่ายานั้นปลอดภัยสำหรับคนหรือไม่ (และเพื่อให้ทราบถึงปริมาณที่ดีที่สุดที่จะใช้)

แต่ในอีกมุมหนึ่งผลประโยชน์อาจมีน้ำหนักมากกว่าความเสี่ยงของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 การทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 จำนวนมากเปรียบเทียบยาที่ได้รับการพิจารณาแล้ว สำหรับผู้ป่วยมะเร็งความหวังอาจเป็นได้ว่ายาจะช่วยเพิ่มอัตราการรอดชีวิตหากเพียงไม่กี่เดือน ยาทดลองใหม่ (และอาจเป็นยาประเภทใหม่) อาจช่วยได้มากกว่าสิ่งอื่นที่มีอยู่ในปัจจุบัน

  • แบ่งปัน
  • พลิก
  • อีเมล์
  • ข้อความ