Fragile X syndrome

Posted on
ผู้เขียน: Randy Alexander
วันที่สร้าง: 27 เมษายน 2021
วันที่อัปเดต: 16 พฤศจิกายน 2024
Anonim
Fragile X Syndrome
วิดีโอ: Fragile X Syndrome

เนื้อหา

Fragile X syndrome เป็นภาวะทางพันธุกรรมที่เกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนแปลงในส่วนของโครโมโซม X มันเป็นรูปแบบที่พบมากที่สุดของความพิการทางปัญญาที่สืบทอดมาในเด็กผู้ชาย


สาเหตุ

Fragile X syndrome เกิดจากการเปลี่ยนแปลงของยีนที่เรียกว่า FMR1. ส่วนของรหัสยีนจะถูกทำซ้ำหลายครั้งในพื้นที่หนึ่งของโครโมโซม X ยิ่งมีการทำซ้ำมากเท่าไรโอกาสที่จะเกิดขึ้น

FMR1 ยีนทำให้โปรตีนที่จำเป็นสำหรับสมองของคุณทำงานอย่างถูกต้อง ข้อบกพร่องในยีนทำให้ร่างกายของคุณผลิตโปรตีนน้อยเกินไปหรือไม่มีเลย

ทั้งเด็กชายและเด็กหญิงสามารถได้รับผลกระทบ แต่เนื่องจากเด็กชายมีโครโมโซม X เพียงอันเดียวการขยายตัวของ X ที่บอบบางเพียงครั้งเดียวจึงมีแนวโน้มที่จะส่งผลกระทบรุนแรงกว่า คุณสามารถมีกลุ่มอาการ X ที่เปราะบางแม้ว่าพ่อแม่ของคุณจะไม่มี

อาจไม่มีประวัติครอบครัวที่มีอาการ X อ่อนแอปัญหาพัฒนาการหรือความบกพร่องทางสติปัญญา

อาการ

ปัญหาพฤติกรรมที่เกี่ยวข้องกับกลุ่มอาการ X ที่เปราะบาง ได้แก่ :

  • ออทิสติกสเปกตรัม
  • ความล่าช้าในการรวบรวมข้อมูลการเดินหรือการบิด
  • กระพือมือหรือกัดมือ
  • พฤติกรรมซึ่งกระทำมากกว่าปกหรือหุนหันพลันแล่น
  • ความพิการทางปัญญา
  • การพูดและภาษาล่าช้า
  • มีแนวโน้มที่จะหลีกเลี่ยงการสบตา

สัญญาณทางกายภาพอาจรวมถึง:


  • เท้าแบน
  • ข้อต่อที่ยืดหยุ่นและกล้ามเนื้อต่ำ
  • ขนาดร่างกายใหญ่
  • หน้าผากหรือหูขนาดใหญ่ที่มีกรามเด่น
  • หน้ายาว
  • ผิวนุ่ม

ปัญหาเหล่านี้บางอย่างเกิดขึ้นในขณะที่คนอื่นอาจไม่พัฒนาจนกระทั่งหลังจากวัยแรกรุ่น

สมาชิกในครอบครัวที่มีการทำซ้ำน้อยลงใน FMR1 ยีนอาจไม่มีความพิการทางปัญญา ผู้หญิงอาจมีวัยหมดประจำเดือนก่อนกำหนดหรือมีปัญหาในการตั้งครรภ์ ทั้งชายและหญิงอาจมีปัญหากับแรงสั่นสะเทือนและการประสานงานที่ไม่ดี

การสอบและการทดสอบ

มีสัญญาณบ่งชี้ว่ามีกลุ่มอาการ X ที่เปราะบางในทารกน้อยมาก บางสิ่งที่ผู้ให้บริการดูแลสุขภาพอาจมองหา ได้แก่ :

  • เส้นรอบวงศีรษะอันใหญ่ในทารก
  • ความพิการทางปัญญา
  • ลูกอัณฑะขนาดใหญ่หลังจากวัยแรกรุ่น
  • ความแตกต่างเล็กน้อยในคุณสมบัติใบหน้า

ในเพศหญิงความเขินอายมากเกินไปอาจเป็นสัญญาณเดียวของความผิดปกติ

การทดสอบทางพันธุกรรมสามารถวินิจฉัยโรคนี้

การรักษา

ไม่มีการรักษาที่เฉพาะเจาะจงสำหรับกลุ่มอาการ X ที่บอบบาง แต่การฝึกอบรมและการศึกษาได้รับการพัฒนาขึ้นเพื่อช่วยให้เด็กได้รับผลกระทบในระดับสูงสุดเท่าที่จะทำได้ การทดลองทางคลินิกกำลังดำเนินอยู่ (www.clinicaltrials.gov) และมองหายารักษาโรคที่มีความเป็นไปได้หลายอย่างสำหรับการรักษาอาการ X ที่เปราะบาง


กลุ่มสนับสนุน

มูลนิธิ X แห่งชาติที่เปราะบาง: บอบบาง x.org

Outlook (การพยากรณ์โรค)

บุคคลนั้นขึ้นอยู่กับจำนวนของความบกพร่องทางสติปัญญา

ภาวะแทรกซ้อนที่เป็นไปได้

ภาวะแทรกซ้อนจะแตกต่างกันไปขึ้นอยู่กับประเภทและความรุนแรงของอาการ อาจรวมถึง:

  • กำเริบการติดเชื้อที่หูในเด็ก
  • ความผิดปกติของการจับกุม

Fragile X syndrome อาจเป็นสาเหตุของออทิสติกหรือความผิดปกติที่เกี่ยวข้องแม้ว่าเด็กที่มีอาการ X อ่อนแอไม่ได้มีเงื่อนไขเหล่านี้

การป้องกัน

การให้คำปรึกษาทางพันธุกรรมอาจเป็นประโยชน์หากคุณมีประวัติครอบครัวของโรคนี้และวางแผนที่จะตั้งครรภ์

ทางเลือกชื่อ

กลุ่มอาการของ Martin-Bell; เครื่องหมาย X ซินโดรม

อ้างอิง

Saul RA, Tarleton JC FMR1- ความผิดปกติที่เกี่ยวข้อง GeneReviews. 2012: 4 PMID: 20301558 www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20301558

Shapiro BK, Batshaw ML ความพิการทางปัญญา ใน: Kliegman RM, Stanton BF, St. Geme JW, Schor NF, eds หนังสือเรียนวิชากุมารเวชศาสตร์ของเนลสัน. วันที่ 20 เอ็ด ฟิลาเดลเฟีย: เอลส์เวียร์; 2559: ตอนที่ 36

วันที่รีวิว 8/6/2560

อัปเดตโดย: Anna C. Edens Hurst, MD, MS, ผู้ช่วยศาสตราจารย์ด้านพันธุศาสตร์การแพทย์, มหาวิทยาลัยอลาบามาที่เบอร์มิงแฮม, เบอร์มิงแฮม, อลาบาม่า ตรวจสอบโดย VeriMed Healthcare Network ตรวจสอบโดย David Zieve, MD, MHA, ผู้อำนวยการด้านการแพทย์, Brenda Conaway, ผู้อำนวยการกองบรรณาธิการและ A.D.A.M. ทีมบรรณาธิการ