โรค Angelman

Posted on
ผู้เขียน: Peter Berry
วันที่สร้าง: 16 สิงหาคม 2021
วันที่อัปเดต: 18 พฤศจิกายน 2024
Anonim
Our Daughter’s RARE DIAGNOSIS - Angelman Syndrome
วิดีโอ: Our Daughter’s RARE DIAGNOSIS - Angelman Syndrome

เนื้อหา

Angelman syndrome (AS) เป็นภาวะทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดปัญหากับร่างกายและสมองของเด็ก โรคนี้มีอยู่ตั้งแต่แรกเกิด (พิการ แต่กำเนิด) อย่างไรก็ตามมักจะไม่ได้รับการวินิจฉัยจนกระทั่งอายุประมาณ 6 ถึง 12 เดือน นี่คือเมื่อสังเกตเห็นปัญหาการพัฒนาเป็นครั้งแรกในกรณีส่วนใหญ่


สาเหตุ

เงื่อนไขนี้เกี่ยวข้องกับยีน UBE3A.

ยีนส่วนใหญ่มาเป็นคู่ เด็ก ๆ จะได้รับจากผู้ปกครองแต่ละคน ในกรณีส่วนใหญ่ยีนทั้งสองทำงานอยู่ หมายความว่าข้อมูลจากยีนทั้งสองนั้นถูกใช้โดยเซลล์ กับ UBE3A ผู้ปกครองทั้งคู่ส่งต่อ แต่เฉพาะยีนที่ส่งผ่านจากแม่เท่านั้นที่ทำงาน

โรค Angelman ส่วนใหญ่มักจะเกิดขึ้นเพราะ UBE3A ส่งผ่านจากแม่ไม่ทำงานตามที่ควร ในบางกรณี AS เกิดขึ้นเมื่อมีสองชุด UBE3A ยีนมาจากพ่อและไม่มีใครมาจากแม่ หมายความว่าไม่มียีนใดที่ทำงานอยู่เพราะทั้งคู่มาจากพ่อ

อาการ

ในทารกแรกเกิดและทารก:

  • การสูญเสียของกล้ามเนื้อ (floppiness)
  • ปัญหาการให้อาหาร
  • อิจฉาริษยา (กรดไหลย้อน)
  • การสั่นของแขนและขา

ในเด็กเล็กและเด็กโต:

  • เดินไม่มั่นคงหรือกระตุก
  • พูดน้อยหรือไม่มีเลย
  • มีความสุขบุคลิกตื่นตัว
  • หัวเราะและยิ้มบ่อย ๆ
  • ผมสีผิวและตาสีอ่อนเมื่อเทียบกับส่วนที่เหลือของครอบครัว
  • ขนาดหัวเล็กเมื่อเทียบกับลำตัวด้านหลังแบน
  • ความพิการทางปัญญาอย่างรุนแรง
  • ชัก
  • การเคลื่อนไหวของมือและแขนขามากเกินไป
  • ปัญหาการนอนหลับ
  • ลิ้นยื่นออกมาน้ำลายไหล
  • การเคี้ยวและการเคลื่อนไหวที่ผิดปกติ
  • ข้ามดวงตา
  • เดินด้วยแขนยกขึ้นและโบกมือ

เด็กส่วนใหญ่ที่มีโรคนี้จะไม่แสดงอาการจนกว่าจะประมาณ 6 ถึง 12 เดือน นี่คือเมื่อผู้ปกครองอาจสังเกตเห็นความล่าช้าในการพัฒนาของเด็กเช่นไม่รวบรวมข้อมูลหรือเริ่มพูดคุย


เด็กที่มีอายุระหว่าง 2 ถึง 5 ปีเริ่มแสดงอาการเช่นการเดินกระตุกบุคลิกภาพมีความสุขหัวเราะบ่อยไม่มีคำพูดและปัญหาทางปัญญา

การสอบและการทดสอบ

การทดสอบทางพันธุกรรมอาจวินิจฉัยโรค Angelman การทดสอบเหล่านี้มองหา:

  • ไม่มีชิ้นส่วนของโครโมโซม
  • การทดสอบดีเอ็นเอเพื่อดูว่าสำเนาของยีนจากพ่อแม่ทั้งสองอยู่ในสถานะไม่ใช้งานหรือใช้งานอยู่
  • การกลายพันธุ์ของยีนในสำเนาของยีนของแม่

การทดสอบอื่น ๆ อาจรวมถึง:

  • สมอง MRI
  • EEG

การรักษา

ไม่มีทางรักษาโรค Angelman ได้ การรักษาช่วยในการจัดการปัญหาสุขภาพและการพัฒนาที่เกิดจากสภาพ

  • ยาลมพิษช่วยควบคุมอาการชัก
  • พฤติกรรมบำบัดช่วยจัดการสมาธิสั้น ๆ ปัญหาการนอนหลับและปัญหาการพัฒนา
  • กิจกรรมบำบัดและการพูดช่วยจัดการปัญหาการพูดและสอนทักษะการใช้ชีวิต
  • การบำบัดทางกายภาพช่วยในการเดินและปัญหาการเคลื่อนไหว

กลุ่มสนับสนุน

มูลนิธิโรค Angelman: www.angelman.org

ASSERT: www.angelmanuk.org


Outlook (การพยากรณ์โรค)

ผู้ที่มี AS อยู่ใกล้กับอายุการใช้งานปกติ หลายคนมีมิตรภาพและปฏิสัมพันธ์ทางสังคม การรักษาช่วยปรับปรุงการทำงาน คนที่มี AS ไม่สามารถอยู่ได้ด้วยตนเอง อย่างไรก็ตามพวกเขาอาจเรียนรู้งานบางอย่างและอยู่กับผู้อื่นในบ้านกลุ่มที่อยู่ภายใต้การดูแล

ภาวะแทรกซ้อนที่เป็นไปได้

ภาวะแทรกซ้อนอาจรวมถึง:

  • อาการชักอย่างรุนแรง
  • กรดไหลย้อน gastroesophageal (อิจฉาริษยา)
  • Scoliosis (กระดูกสันหลังโค้ง)
  • การบาดเจ็บจากอุบัติเหตุเนื่องจากการเคลื่อนไหวที่ไม่สามารถควบคุมได้

เมื่อใดควรติดต่อแพทย์ผู้เชี่ยวชาญ

ติดต่อผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพหากบุตรของคุณมีอาการตามเงื่อนไขนี้

การป้องกัน

ไม่มีวิธีในการป้องกันโรค Angelman หากคุณมีลูกด้วย AS หรือประวัติครอบครัวของเงื่อนไขคุณอาจต้องการพูดคุยกับผู้ให้บริการของคุณก่อนที่จะตั้งครรภ์

อ้างอิง

Dagli AI, Mueller J, Williams CA โรค Angelman GeneReviews. ซีแอตเทิล, วอชิงตัน: ​​มหาวิทยาลัยวอชิงตัน; 2015: 5 PMID: 20301323 www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20301323 เข้าถึง 1 สิงหาคม 2017

Nussbaum RL, McInnes RR, Willard HF พื้นฐานโครโมโซมและจีโนมของโรค: ความผิดปกติของ autosomes และโครโมโซมเพศ ใน: Nussbaum RL, McInnes RR, Willard HF, eds Thompson & Thompson พันธุศาสตร์ทางการแพทย์. วันที่ 8 ฟิลาเดลเฟีย: เอลส์เวียร์; 2559: ตอนที่ 6

วันที่รีวิว 8/6/2560

อัปเดตโดย: Anna C. Edens Hurst, MD, MS, ผู้ช่วยศาสตราจารย์ด้านพันธุศาสตร์การแพทย์, มหาวิทยาลัยอลาบามาที่เบอร์มิงแฮม, เบอร์มิงแฮม, อลาบาม่า ตรวจสอบโดย VeriMed Healthcare Network ตรวจสอบโดย David Zieve, MD, MHA, ผู้อำนวยการด้านการแพทย์, Brenda Conaway, ผู้อำนวยการกองบรรณาธิการและ A.D.A.M. ทีมบรรณาธิการ