เนื้อหา
การบำบัดรักษาเฉพาะสำหรับ myelofibrosis หลัก (PMF) คือการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดอย่างไรก็ตามการบำบัดนี้แนะนำสำหรับผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูงและปานกลางเท่านั้น แม้ในกลุ่มนี้อายุและเงื่อนไขทางการแพทย์อื่น ๆ สามารถเพิ่มความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการปลูกถ่ายได้อย่างมีนัยสำคัญทำให้เป็นการบำบัดน้อยกว่าในอุดมคติ นอกจากนี้ไม่ใช่ทุกคนที่มี PMF ที่มีความเสี่ยงสูงและปานกลางจะมีผู้บริจาคปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดที่เหมาะสม (พี่น้องที่ตรงกันหรือผู้บริจาคที่ไม่เกี่ยวข้องกัน) ขอแนะนำให้ผู้ที่มี PMF ที่มีความเสี่ยงต่ำได้รับการรักษาเพื่อลดอาการที่เกี่ยวข้องกับโรคบางทีแพทย์ของคุณอาจแนะนำว่าการปลูกถ่ายไม่ใช่ทางเลือกที่ดีที่สุดสำหรับคุณหรือไม่สามารถระบุผู้บริจาคที่เหมาะสมได้หรือคุณยังไม่ยอมรับการรักษาขั้นแรกอื่น ๆ สำหรับ PMF คำถามต่อไปของคุณอาจเป็น - มีตัวเลือกการรักษาอะไรอีกบ้าง? โชคดีที่มีการศึกษาต่อเนื่องมากมายที่พยายามหาทางเลือกในการรักษาเพิ่มเติม เราจะตรวจสอบยาเหล่านี้สั้น ๆ
สารยับยั้ง JAK2
Ruxolitinib ซึ่งเป็นสารยับยั้ง JAK2 เป็นวิธีการรักษาเป้าหมายแรกที่ระบุสำหรับ PMF การกลายพันธุ์ในยีน JAK2 เกี่ยวข้องกับพัฒนาการของ PMF
Ruxolitinib เป็นวิธีการรักษาที่เหมาะสมสำหรับผู้ที่มีการกลายพันธุ์เหล่านี้ซึ่งไม่สามารถรับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดได้ โชคดีที่พบว่ามีประโยชน์แม้ในคนที่ไม่มีการกลายพันธุ์ของ JAK2 มีการวิจัยอย่างต่อเนื่องที่ต้องการพัฒนายาที่คล้ายคลึงกัน (สารยับยั้ง JAK2 อื่น ๆ ) ที่สามารถใช้ในการรักษา PMF รวมทั้งการรวม ruxolitinib กับยาอื่น ๆ
Momelotinib เป็นสารยับยั้ง JAK2 อีกตัวที่ศึกษาเพื่อรักษา PMF การศึกษาในช่วงต้นพบว่า 45 เปอร์เซ็นต์ของผู้ที่ได้รับโมเมโลทินิบมีขนาดม้ามลดลง ประมาณครึ่งหนึ่งของผู้ที่ศึกษามีอาการโลหิตจางที่ดีขึ้นและมากกว่า 50 เปอร์เซ็นต์สามารถหยุดการรักษาด้วยการถ่ายเลือดได้ ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ (เกล็ดเลือดต่ำ) อาจพัฒนาและ จำกัด ประสิทธิผลได้ Momelotinib จะถูกเปรียบเทียบกับ ruxolitinib ในการศึกษาระยะที่ 3 เพื่อกำหนดบทบาทในการรักษา PMF
ยาภูมิคุ้มกัน
Pomalidomide เป็นยาปรับภูมิคุ้มกัน (ยาที่เปลี่ยนแปลงระบบภูมิคุ้มกัน) มันเกี่ยวข้องกับ thalidomide และ lenalidomide โดยทั่วไปยาเหล่านี้จะได้รับร่วมกับ prednisone (ยาสเตียรอยด์)
Thalidomide และ lenalidomide ได้รับการศึกษาเป็นทางเลือกในการรักษาใน PMF แล้ว แม้ว่าทั้งคู่จะแสดงประโยชน์ แต่การใช้มักถูก จำกัด ด้วยผลข้างเคียง Pomalidomide ได้รับการพัฒนาเป็นตัวเลือกที่มีพิษน้อย ผู้ป่วยบางรายมีภาวะโลหิตจางดีขึ้น แต่ไม่มีผลต่อขนาดของม้าม ด้วยผลประโยชน์ที่ จำกัด นี้มีการศึกษาอย่างต่อเนื่องเกี่ยวกับการรวม polmalidomide กับสารอื่น ๆ เช่น ruxolitinib สำหรับการรักษา PMF
ยา Epigenetic
ยาอีพิเจเนติกเป็นยาที่มีอิทธิพลต่อการแสดงออกของยีนบางตัวแทนที่จะเปลี่ยนแปลงทางร่างกาย ยาเหล่านี้ประเภทหนึ่งคือยาลดความอ้วนซึ่งอาจรวมถึง azacitidine และ decitabine ปัจจุบันยาเหล่านี้ใช้ในการรักษาโรค myelodysplastic การศึกษาเกี่ยวกับบทบาทของ azacitidine และ decitabine อยู่ในช่วงเริ่มต้น ยาอื่น ๆ คือสารยับยั้ง histone deacetlyase (HDAC) เช่น givinostat และ panobinostat
เอเวอโรลิมัส
Everolimus เป็นยาที่จัดอยู่ในกลุ่ม mTOR kinase inhibitor และ immunosuppressant องค์การอาหารและยา (สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา) ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษามะเร็งหลายชนิด (มะเร็งเต้านมมะเร็งเซลล์ไตเนื้องอกในระบบประสาท ฯลฯ ) และเพื่อป้องกันการปฏิเสธอวัยวะในผู้ที่ได้รับการปลูกถ่ายอวัยวะ (ตับหรือไต) Everolimus นำมารับประทาน การศึกษาเบื้องต้นระบุว่าสามารถลดอาการขนาดของม้ามโรคโลหิตจางจำนวนเกล็ดเลือดและจำนวนเม็ดเลือดขาว
Imetelstat
Imetelstat ได้รับการศึกษาในมะเร็งหลายชนิดและ myelofibrosis จากการศึกษาในช่วงแรกพบว่ามีอาการทุเลา (สัญญาณและอาการของ PMH ที่เสียชีวิตแล้ว) ในบางคนที่มี PMF ระดับกลางหรือที่มีความเสี่ยงสูง
หากคุณไม่ตอบสนองต่อการรักษาขั้นแรกการลงทะเบียนในการทดลองทางคลินิกสามารถทำให้คุณเข้าถึงวิธีการรักษาใหม่ ๆ ได้ ปัจจุบันมีการทดลองทางคลินิกมากกว่า 20 ครั้งเพื่อประเมินทางเลือกในการรักษาสำหรับผู้ที่เป็นโรค myelofibrosis คุณสามารถปรึกษาทางเลือกนี้กับแพทย์ของคุณ