วิธีรักษาอาการกล้ามเนื้อลีบของกระดูกสันหลัง (SMA)

Posted on
ผู้เขียน: Roger Morrison
วันที่สร้าง: 22 กันยายน 2021
วันที่อัปเดต: 14 พฤศจิกายน 2024
Anonim
Nora counting with Spinal Muscular Atrophy, SMA - www.Goodentree.com
วิดีโอ: Nora counting with Spinal Muscular Atrophy, SMA - www.Goodentree.com

เนื้อหา

การรักษาความผิดปกติทางพันธุกรรมของกล้ามเนื้อลีบของกระดูกสันหลัง (SMA) ประกอบด้วยสองวิธีคือการบำบัดด้วยการปรับเปลี่ยนโรคและการควบคุมอาการ Spinraza (nusinersen) และ Zolgensma (onasemnogene abeparovec-xioi) เป็นวิธีการรักษาสองวิธีที่ได้รับการอนุมัติเพื่อป้องกันไม่ให้ SMA แย่ลงและถือว่าเป็นการรักษาที่ปรับเปลี่ยนโรค

นอกเหนือจากการบำบัดแบบปรับเปลี่ยนโรคเหล่านี้แล้วสิ่งสำคัญอื่น ๆ ในการจัดการ SMA ยังรวมถึงวิธีการที่บ้านเช่นการดูแลระบบทางเดินหายใจการเพิ่มประสิทธิภาพของการควบคุมมอเตอร์ด้วยกายภาพบำบัดและการใช้อุปกรณ์เพื่อพยุงกระดูกสันหลังและกล้ามเนื้อ บางครั้งอาจจำเป็นต้องใช้การผ่าตัดเพื่อจัดการภาวะแทรกซ้อนร้ายแรงของ SMA

การจัดการโรค

การรักษาด้วยการปรับเปลี่ยนโรค SMA ก้าวหน้าไปมากโดยได้รับการอนุมัติจากสองวิธีการรักษา ได้แก่ Spinraza ในปี 2559 และ Zolgensma ในปี 2562 การพยากรณ์โรคและการดำเนินโรคของ SMA อาจได้รับการปรับปรุงให้ดีขึ้นด้วยการรักษาเหล่านี้ โปรดทราบว่าเนื่องจากยาเหล่านี้ค่อนข้างใหม่จึงยังไม่ทราบผลลัพธ์ในระยะยาว


หากคุณหรือบุตรหลานของคุณมี SMA คุณจะต้องได้รับการรักษาปรับเปลี่ยนโรคโดยแพทย์ในสถานที่ที่อยู่ภายใต้การดูแล

Spinraza

Spinraza ได้รับการรับรองจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ในปี 2559 ยานี้ใช้โดยการฉีดเข้าช่องปากซึ่งเป็นขั้นตอนที่ยาจะถูกฉีดเข้าไปในน้ำไขสันหลังโดยตรงด้วยเข็ม ขั้นตอนนี้ต้องทำโดยแพทย์ที่ได้รับการฝึกฝน

การรักษาจะฉีดเป็นสามปริมาณทุกสองสัปดาห์ตามด้วยการให้ยาครั้งที่สี่หลังจากหนึ่งเดือน หลังจากการโหลดครั้งแรกสี่ครั้งคุณจะได้รับการฉีด Spinraza ทุกสี่เดือน

ตามผู้ผลิตปริมาณที่แนะนำของ Spinraza คือ 12 มก. (มก.) หรือ 5 มิลลิลิตร (มล.) ต่อการบริหาร

Spinraza ทำงานโดยกระตุ้นการผลิตโปรตีน SMN ซึ่งเป็นโปรตีนที่ขาด SMA การเปลี่ยนโปรตีน SMN ด้วยขั้นตอนนี้จะช่วยให้เซลล์ประสาทในร่างกายทำงานได้อย่างถูกต้องป้องกันไม่ให้โรคลุกลาม


Zolgensma

Zolgensma ได้รับการรับรองจาก FDA ในปี 2019 สำหรับใช้ในทารกอายุต่ำกว่า 2 ปีที่มี SMA ในทารกที่เริ่มมีอาการ

ใช้เป็นการรักษาทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียว (ฉีด IV ในหลอดเลือดดำ) ตามที่ผู้ผลิตกำหนดปริมาณที่แนะนำของ Zolgensma คือ 1.1 × 1014 vector genomes (vg) ต่อกิโลกรัม (kg) ของน้ำหนักตัว

ยานี้เป็นการบำบัดด้วยยีนชนิดหนึ่ง ทำงานโดยส่งสำเนาปกติของยีน SMN (ซึ่งเปลี่ยนแปลงใน SMA) เข้าไปในเลือดผ่านไวรัสที่ไม่ติดเชื้อ ยีนปกติจะแทนที่ยีน SMA ที่เปลี่ยนแปลงเพื่อให้ร่างกายสามารถผลิตโปรตีน SMN ได้

การรักษาทั้งสองแบบนี้ได้รับการศึกษาใน SMA ซึ่งมีผลลัพธ์ที่น่าพอใจ คุณจะต้องหารือเกี่ยวกับสถานการณ์เฉพาะของคุณกับแพทย์เพื่อตัดสินใจว่าแผนการรักษาใดที่เหมาะกับคุณหรือบุตรหลานของคุณ

ยาอื่น ๆ กำลังอยู่ในการพัฒนาสำหรับการรักษา SMA รวมถึง Risdiplam ซึ่งเป็นยีนบำบัดชนิดหนึ่ง

กลยุทธ์ในการจัดการภาวะแทรกซ้อนของ SMA ด้วยวิธีการที่บ้านกายภาพบำบัดและใบสั่งยาอาจจำเป็นแม้ว่าคุณจะใช้การบำบัดแบบปรับเปลี่ยนโรคก็ตาม เป็นสิ่งสำคัญที่คุณควรติดตามผลอย่างใกล้ชิดกับแพทย์ของคุณเพื่อให้สามารถจัดการปัญหาต่างๆที่คุณอาจเกิดขึ้นเช่นปัญหาการหายใจหรือการติดเชื้อได้ทันท่วงที


การเยียวยาที่บ้านและไลฟ์สไตล์

การใช้ชีวิตร่วมกับ SMA ต้องมีการปรับเปลี่ยนวิถีชีวิตที่ส่งผลกระทบต่อทั้งครอบครัว บ่อยครั้งที่สมาชิกในครอบครัวต้องเรียนรู้วิธีช่วยเหลือในการเคลื่อนไหว

นอกจากนี้สมาชิกในครอบครัวอาจต้องให้ความช่วยเหลือในการใช้วิธีบำบัดที่บ้าน อุปกรณ์ช่วยหายใจเป็นเครื่องมือที่บ้านที่สำคัญและใช้บ่อยที่สุดใน SMA

อุปกรณ์ทางเดินหายใจ

มีหลายประเภทของการดูแลระบบทางเดินหายใจที่ใช้ในการจัดการ SMA อุปกรณ์บางอย่างให้ออกซิเจนหรือความดันทางเดินหายใจน้อยที่สุดและสามารถใช้ที่บ้านได้อย่างง่ายดาย หลายคนที่มีปัญหาการหายใจเล็กน้อยด้วย SMA จำเป็นต้องใช้เครื่องช่วยหายใจในขณะนอนหลับหรือในช่วงเวลาที่หายใจลำบากโดยเฉพาะเช่นในระหว่างการติดเชื้อ

หากการหายใจของคุณบกพร่องมากขึ้นในขณะที่โรคของคุณดำเนินไปอาจจำเป็นต้องพัฒนาไปสู่การดูแลระบบทางเดินหายใจที่สนับสนุนและสม่ำเสมอมากขึ้น เครื่องที่ช่วยหายใจอย่างเต็มที่สามารถช่วยได้ด้วยแรงบันดาลใจ (หายใจเข้า) และการหมดอายุ (หายใจออก) เมื่อกล้ามเนื้อทางเดินหายใจอ่อนแอมาก บางครั้งก็ให้ออกซิเจนผ่านเครื่องช่วยหายใจเช่นกัน

เครื่องช่วยหายใจช่วยอำนวยความสะดวกในการหายใจ

เฝือกพยุงหรือรั้ง

หากคุณหรือบุตรหลานของคุณมีอาการแทรกซ้อนทางระบบกระดูกและกล้ามเนื้อเช่น scoliosis หรือ contractures อาจจำเป็นต้องใช้สายรัดหรืออุปกรณ์พยุงอื่น ๆ เพื่อให้ร่างกายอยู่ในท่าที่สบายและปลอดภัย

คุณอาจต้องใช้ไม้ค้ำยันหรือเฝือกเพื่อพยุงแขนข้อมือขาหรือข้อเท้า สิ่งเหล่านี้ควรเป็นแบบกำหนดเองให้เหมาะกับขนาดและความต้องการของคุณ การใช้อุปกรณ์สนับสนุนสามารถช่วยเพิ่มประสิทธิภาพในการไปไหนมาไหนได้อย่างปลอดภัยและใช้แขนขา (แขนและขา)

หากคุณมีอาการกระดูกสันหลังคดคุณอาจต้องใช้อุปกรณ์พยุงหลังด้านนอกเพื่อพยุงตัวและป้องกันไม่ให้กระดูกสันหลังคด ด้วย SMA ขั้นสูงคุณอาจต้องยึดตำแหน่งของคุณบนรถเข็นเพื่อป้องกันไม่ให้หลังเอนไปด้านใดด้านหนึ่งซึ่งอาจทำให้อาการกระดูกสันหลังคดรุนแรงขึ้น

การเลือก Back Brace ที่ดีที่สุด

วีลแชร์หรือวอล์คเกอร์

คุณอาจต้องมีอุปกรณ์ช่วยเหลือเพื่อช่วยในการเดินทาง มีการสนับสนุนหลายอย่างที่คุณสามารถใช้ได้ขึ้นอยู่กับการควบคุมกล้ามเนื้อของคุณ ตัวเลือก ได้แก่ ไม้เท้าวอล์กเกอร์รถเข็นหรือรถเข็นคนพิการ

6 ขั้นตอนในการพิจารณาความพอดีกับเก้าอี้รถเข็น

กายภาพบำบัดและกิจกรรมบำบัด

บ่อยครั้งผลกระทบของข้อ จำกัด ทางยนต์ของ SMA สามารถปรับปรุงได้ด้วยการออกกำลังกายแบบโต้ตอบและวิธีการบำบัดฟื้นฟู

แม้ว่าเทคนิคทางกายภาพบำบัดจะไม่สามารถซ่อมแซมเส้นประสาทหรือกล้ามเนื้อหรือกล้ามเนื้อลีบย้อนกลับได้ แต่คุณสามารถเรียนรู้วิธีปรับความแข็งแรงของมอเตอร์การควบคุมและการประสานงานให้เหมาะสม

คุณยังสามารถเรียนรู้ที่จะหลีกเลี่ยงการบาดเจ็บได้โดยเรียนรู้วิธีควบคุมน้ำหนักและแขนขาของคุณให้ได้มากที่สุด การบำบัดมักจะช่วยป้องกันการหดตัวของกล้ามเนื้อ

เป้าหมายและประเภทของการบำบัดที่ใช้ใน SMA ได้แก่ :

  • การเสริมสร้างกล้ามเนื้อและการประสานงาน: การทำกายภาพบำบัดอย่างสม่ำเสมอร่วมกับนักบำบัดมักใช้ร่วมกับการออกกำลังกายที่คุณสามารถเรียนรู้ที่บ้านได้ การขยับกล้ามเนื้ออย่างสม่ำเสมอสามารถช่วยลดอาการกล้ามเนื้อลีบและควบคุมกล้ามเนื้อได้มากที่สุด
  • ความปลอดภัยในการกลืน: บางครั้งการสำลักอาจมีความเสี่ยงกับ SMA การทำงานร่วมกับผู้เชี่ยวชาญเพื่อเรียนรู้การควบคุมกล้ามเนื้อกลืนสามารถป้องกันภาวะแทรกซ้อนเช่นปอดบวมจากการสำลักและการสำลัก
  • การจัดการระบบทางเดินหายใจ: เนื่องจากกล้ามเนื้อที่ควบคุมการหายใจมักจะอ่อนแอลงใน SMA การออกกำลังกายที่ช่วยให้คุณเสริมสร้างและควบคุมกล้ามเนื้อเหล่านี้จึงเป็นส่วนสำคัญในการจัดการสภาพของคุณ

การฝึกการหายใจอาจรวมถึงการใช้อุปกรณ์ที่บ้าน คุณอาจได้รับคำสั่งให้หายใจเข้าลึก ๆ จำนวนหนึ่งทุกวันโดยใช้อุปกรณ์ที่วัดปริมาณการหายใจและการหายใจออก (คุณหายใจเข้าและออกลึกแค่ไหน) แพทย์หรือนักบำบัดของคุณอาจทำงานร่วมกับคุณเพื่อสร้างเป้าหมายและเป้าหมายที่คุณสามารถวัดได้ด้วยอุปกรณ์ช่วยหายใจของคุณ

การเคลื่อนไหวของกล้ามเนื้อเรื่อย ๆ: หากคุณหรือลูกของคุณมีความแข็งแรงของกล้ามเนื้อลดลงอย่างมากอาจจำเป็นต้องเคลื่อนไหวแบบพาสซีฟ สมาชิกในครอบครัวหรือนักบำบัดจะเคลื่อนไหวกล้ามเนื้อของคุณตามกำหนดเวลาเป็นประจำเพื่อป้องกันไม่ให้เกิดอาการเกร็งและแผลกดทับ

นักกิจกรรมบำบัดสามารถช่วยเรื่องแผลบนเตียงได้อย่างไร

การผ่าตัดและขั้นตอนการขับเคลื่อนโดยผู้เชี่ยวชาญ

ในบางสถานการณ์การผ่าตัดอาจเป็นประโยชน์ต่อการรักษาภาวะแทรกซ้อนของ SMA มีขั้นตอนหลายอย่างที่สามารถช่วยในการจัดการผลกระทบของเงื่อนไขนี้

ขั้นตอนที่อาจจำเป็นในการจัดการภาวะแทรกซ้อนของ SMA ได้แก่ :

โบทูลินั่มท็อกซิน: ในสถานการณ์ที่กล้ามเนื้อตึงรบกวนการเคลื่อนไหวการฉีดโบทูลินั่มท็อกซินซึ่งเป็นยาคลายกล้ามเนื้อที่มีฤทธิ์แรงอาจช่วยได้ บ่อยครั้งที่ยาคลายกล้ามเนื้อในช่องปากทำให้เกิดผลข้างเคียงที่ไม่สามารถทนได้ในขณะที่การฉีดยาสามารถให้ผลของยาไปสู่บริเวณที่ต้องการมากที่สุดโดยมีผลข้างเคียงน้อยกว่า

การออกสัญญา: เมื่อกล้ามเนื้อเกร็งเจ็บปวดหรือรบกวนการเคลื่อนไหวขั้นตอนการผ่าตัดเพื่อคลายการหดเกร็งอาจเป็นประโยชน์ในบางสถานการณ์

การผ่าตัดกระดูกสันหลัง: Scoliosis อาจรุนแรงมากใน SMA และการเปลี่ยนแปลงโครงสร้างของกระดูกอาจส่งผลกระทบต่อบริเวณหน้าอกซึ่งอาจทำให้การหายใจลดลง การผ่าตัดกระดูกสันหลังเพื่อซ่อมแซม scoliosis อาจจำเป็นในบางสถานการณ์ บางครั้งมีการวางอุปกรณ์พยุงเช่นไม้เรียวไว้ใกล้กระดูกสันหลังเพื่อพยุงและช่วยให้ตรง

Tracheostomy: ในบางสถานการณ์วิธีที่มีประสิทธิภาพที่สุดในการจัดการปัญหาการหายใจใน SMA คือการใช้ tracheostomy นี่คือขั้นตอนการผ่าตัดที่เกี่ยวข้องกับการวางท่อหายใจไว้ในลำคอโดยตรง ท่ออาจติดอยู่กับเครื่องจักรกลที่ช่วยในการหายใจ

การแพทย์ทางเลือกและทางเลือก (CAM)

การแพทย์ทางเลือกไม่ถือว่าเป็นแนวทางที่มีประสิทธิภาพในการปรับเปลี่ยนโรคหรือเพื่อป้องกันภาวะแทรกซ้อนของ SMA เป็นสิ่งสำคัญที่คุณควรปรึกษาการรักษาใด ๆ ที่คุณสนใจกับแพทย์เพื่อให้แน่ใจว่าคุณจะไม่เปิดเผยตัวเองกับสิ่งที่ไม่เป็นประโยชน์หรืออาจเป็นอันตรายต่อสุขภาพโดยรวมของคุณ