เนื้อหา
Spinraza (nusinersen) เป็นยาฉีดที่ใช้ในการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายากและมักเป็นอันตรายถึงชีวิตที่เรียกว่า spinal muscle atrophy (SMA) Spinraza สามารถชะลอการสูญเสียการควบคุมกล้ามเนื้ออย่างต่อเนื่องเพิ่มเวลาในการรอดชีวิตและปรับปรุงการทำงานของมอเตอร์ได้มากถึง 51% ในผู้ที่ได้รับผลกระทบจากโรคSpinraza ถูกส่งโดยการฉีดยาเป็นประจำเข้าไปในของเหลวรอบไขสันหลัง ผลข้างเคียงที่พบบ่อย ได้แก่ การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบนและส่วนล่าง
Spinraza เป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ในการรักษา SMA มีราคาแพงโดยมีป้ายราคาโดยประมาณ 750,000 ดอลลาร์สำหรับปีแรกและ 375,000 ดอลลาร์สำหรับทุกปีหลังจากนั้นอย่างไรก็ตาม Spinraza อาจให้บริการฟรีสำหรับผู้ที่มีคุณสมบัติได้รับความช่วยเหลือทางการเงิน
โรคกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังลีบ (SMA) เป็นความผิดปกติที่หาได้ยากซึ่งส่งผลกระทบต่อการเกิด 1 ในทุกๆ 11,000 ครั้ง
สาเหตุของการลีบของกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังใช้
Spinraza เป็นรูปแบบของยีนบำบัดที่รักษา SMA ทุกประเภทในเด็กและผู้ใหญ่ SMA เกิดจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่ทำให้การผลิตโปรตีนที่เรียกว่าเซลล์ประสาทการอยู่รอด (SMN) ลดลง หากไม่มี SMN เพียงพอที่จะทำให้เซลล์ประสาทกระดูกสันหลังมีชีวิตและทำงานได้ผู้ที่มี SMA อาจสูญเสียการควบคุมกล้ามเนื้อการสูญเสียกล้ามเนื้อและการทำงานของระบบทางเดินหายใจบกพร่อง
Spinraza ทำงานโดยการกระตุ้นยีนที่เกี่ยวข้องอย่างใกล้ชิดซึ่งไม่ได้รับผลกระทบจาก SMA หากไม่มี Spinraza ยีนที่เกี่ยวข้องนี้ไม่สามารถสร้าง SMN ได้เพียงพอที่จะส่งไปเลี้ยงร่างกาย ด้วย Spinraza ระดับที่เป็นประโยชน์สามารถทำได้
Spinraza ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาสี่ประเภทของ SMA:
- ประเภท 1 SMAหรือที่เรียกว่าโรค Werdnig-Hoffmann เป็นรูปแบบที่รุนแรงที่สุดของ SMA และมักจะเห็นได้ชัดในหรือไม่นานหลังคลอด เด็กประเภทนี้มักจะมีความสามารถในการเคลื่อนไหวหรือนั่งได้ จำกัด และหายใจและกลืนลำบาก การเสียชีวิตมักเกิดก่อนอายุ 2 ปี
- ประเภท 2 SMA เป็นรูปแบบกลางของ SMA ขามักจะได้รับผลกระทบมากกว่าแขน อายุขัยมีตั้งแต่วัยเด็กจนถึงวัยผู้ใหญ่ขึ้นอยู่กับความรุนแรงของอาการ
- พิมพ์ 3 SMAหรือที่เรียกว่า Kugelberg-Welander syndrome หรือการฝ่อของกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังเด็กและเยาวชนเป็น SMA รูปแบบที่ไม่รุนแรงซึ่งสามารถโจมตีได้ตลอดเวลาตั้งแต่วัยเด็กจนถึงวัยผู้ใหญ่ คนประเภทนี้มีช่วงเวลาที่ยากลำบากในการลุกขึ้นจากท่านั่งแม้ว่าอายุขัยจะไม่ได้รับผลกระทบ
- พิมพ์ 4 SMA ไม่ปรากฏให้เห็นจนกว่าจะถึงทศวรรษที่สองหรือสามของชีวิตซึ่งในช่วงเวลานั้นกล้ามเนื้ออ่อนแรงอาจค่อยๆเกิดขึ้นพร้อมกับอาการ SMA อื่น ๆ
หลักฐานปัจจุบันชี้ให้เห็นว่าการตอบสนองต่อการรักษาจะมากขึ้นเมื่อ Spinraza เริ่มต้นในไม่ช้าหลังจากการวินิจฉัยมากกว่าในภายหลัง โดยเฉพาะอย่างยิ่งกับ SMA ประเภท 1
อาการของกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังลีบ
ก่อนที่จะ
Spinraza ใช้ในการรักษาขั้นแรกของ SMA ขณะนี้ยังไม่มีข้อห้ามสำหรับการใช้ยา
อย่างไรก็ตาม FDA แนะนำให้ทำการทดสอบพื้นฐานก่อนการรักษาเพื่อประเมินเอนไซม์ในไตจำนวนเกล็ดเลือดและเวลาในการแข็งตัวของเลือด สิ่งนี้ช่วยให้แพทย์สามารถตรวจสอบความเป็นพิษต่อไตหรือการแข็งตัวของเลือดที่อาจส่งผลต่อผู้ใช้บางราย
Spinraza เป็นยีนบำบัดชนิดแรก แต่ไม่เพียงเท่านั้นที่ใช้ในการรักษา SMA อีกชื่อหนึ่งเรียกว่า Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) อาจใช้ในเด็กอายุต่ำกว่า 2 ปีแม้ว่าป้ายราคาจะอยู่ที่ประมาณ 2 ล้านเหรียญสำหรับการฉีดครั้งเดียวอาจ จำกัด การอนุมัติโดย บริษัท ประกันสุขภาพ
วิธีการรักษากล้ามเนื้อลีบของกระดูกสันหลังปริมาณ
Spinraza มีอยู่ในขวดขนาด 5 มิลลิลิตร (มล.) สำหรับฉีดเข้าช่องปาก (ฉีดเข้าไปในน้ำไขสันหลังที่ล้อมรอบไขสันหลัง) ขวดขนาด 5 มล. แต่ละขวดมีนูซิเนอร์เซน 12 มิลลิกรัม (มก.)
ปริมาณที่แนะนำของ Spinraza สำหรับเด็กและผู้ใหญ่คือ 12 มก. ต่อการฉีด
Spinraza ต้องการปริมาณการเหนี่ยวนำ (การโหลด) ที่เกี่ยวข้องกับการฉีดแยกกันสี่ครั้ง สามรายการแรกจะจัดส่งในช่วงเวลา 14 วัน ครั้งที่สี่จะได้รับไม่น้อยกว่า 30 วันหลังการฉีดครั้งที่สาม หลังจากนั้นจะมีการส่งมอบปริมาณการบำรุงรักษาทุกสี่เดือน
วิธีการใช้และจัดเก็บ
Spinraza ให้บริการในโรงพยาบาลศูนย์ศัลยกรรมหรือสำนักงานแพทย์โดยแพทย์ผู้เชี่ยวชาญที่มีประสบการณ์ในการเจาะเอว (กระดูกสันหลัง)
ยาชาเฉพาะที่ใช้เพื่อทำให้ชาบริเวณที่ฉีด อาจจำเป็นต้องใช้อัลตร้าซาวด์เพื่อวางเข็มให้ถูกต้องในทารกเด็กเล็กหรือผู้ที่มีความผิดปกติของกระดูกสันหลัง
หากพลาดยา Spinraza จะต้องให้โดยเร็วที่สุด ควรพยายามอย่างเต็มที่เพื่อให้เป็นไปตามกำหนดเวลาที่กำหนดเพื่อให้ได้ผลลัพธ์ที่ดีที่สุด
Spinraza ถูกเก็บไว้ในตู้เย็น (2C ถึง 8C / 36F ถึง 46F) และปล่อยให้กลับไปที่อุณหภูมิห้อง (77 F / 25 C) ก่อนที่จะให้ภาพ ผู้ให้บริการด้านสุขภาพที่รับผิดชอบได้รับมอบหมายให้จัดเก็บและบริหารยา ควรเก็บ Spinraza ไว้ในกล่องเดิม หากนำออกจากกล่องเดิมเวลาในการแช่เย็นไม่ควรเกิน 30 ชั่วโมงที่อุณหภูมิห้อง
ผลข้างเคียง
Spinraza อาจทำให้เกิดผลข้างเคียงโดยเฉพาะอย่างยิ่งการติดเชื้อทางเดินหายใจ ผลข้างเคียงบางอย่างสามารถจัดการได้ในขณะที่ผลข้างเคียงอื่น ๆ อาจต้องยุติการรักษา
เรื่องธรรมดา
ผลข้างเคียงทั่วไปของ Spinraza (มีผลต่อผู้ใช้ไม่น้อยกว่า 5%) ได้แก่ :
- การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนล่าง (รวมถึงโรคปอดบวมหลอดลมอักเสบและหลอดลมฝอยอักเสบ)
- การติดเชื้อในระบบทางเดินหายใจส่วนบน (รวมถึงโรคไข้หวัดโรคจมูกอักเสบที่ไม่เป็นภูมิแพ้หลอดลมอักเสบและหลอดลมอักเสบ)
- ปวดหัว
- ปวดบริเวณที่ฉีดยา
- ปวดหลัง
- ท้องผูก
- คัดจมูก
- การติดเชื้อในหู
ยังเป็นที่ทราบกันดีว่าผื่นยาเกิดขึ้นแม้ว่าจะมีแนวโน้มที่จะมีระดับต่ำและสามารถแก้ไขได้เองโดยไม่ต้องรับการรักษา
โดยปกติแล้ว Spinraza สามารถทำให้เลือดแข็งตัวและนำไปสู่ภาวะที่เรียกว่าภาวะเกล็ดเลือดต่ำ (เกล็ดเลือดต่ำ) กรณีส่วนใหญ่ค่อนข้างไม่รุนแรงโดยจำนวนเกล็ดเลือดแทบจะไม่ลดลงต่ำกว่า 50,000 แม้จะใช้ต่อเนื่องถึงกระนั้นการรักษาก็จำเป็นต้องหยุดลงหากอาการและ / หรือจำนวนเกล็ดเลือดลดลงรุนแรง
การศึกษาเชิงสังเกตชี้ให้เห็นว่า Spinraza อาจขัดขวางความสูงของทารกที่กำลังเติบโต อย่างไรก็ตามยังไม่มีความชัดเจนหากหยุดยาจะช่วยแก้ไขการด้อยค่าได้
รุนแรง
ที่น่ากังวลยิ่งกว่านั้น Spinraza อาจรบกวนการสร้างกระดูกสันหลังในเด็กบางคน อาการเช่นนี้คือ scoliosis ซึ่งเป็นความโค้งที่ผิดปกติของกระดูกสันหลังซึ่งมีผลต่อผู้ใช้ Spinraza มากถึง 5%
แม้ว่า scoliosis ที่รุนแรงจะหายากเมื่อใช้ Spinraza แต่ความผิดปกติใด ๆ ในกระดูกสันหลังอาจทำให้การให้ยาเข้าช่องปากได้ยากขึ้น
ความเป็นพิษต่อไตเป็นอีกเรื่องที่น่ากังวล เนื่องจาก Spinraza ถูกขับออกจากร่างกายทางปัสสาวะบางครั้งอาจทำลายตัวกรองที่ละเอียดอ่อนของไตที่เรียกว่า glomeruli ในบางกรณีอาจนำไปสู่ภาวะที่อาจถึงแก่ชีวิตที่เรียกว่า glomerulonephritis
เพื่อหลีกเลี่ยงความเป็นพิษของยาแพทย์ของคุณจะตรวจสอบการทำงานของไตของคุณโดยเฉพาะอย่างยิ่งการเพิ่มขึ้นของปริมาณโปรตีนในปัสสาวะของคุณ (ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้สำคัญของการด้อยค่าของไต)
วิธีการวินิจฉัยการเสื่อมของกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังคำเตือนและการโต้ตอบ
แม้ว่าจะไม่มีการศึกษาในมนุษย์ที่เพียงพอเกี่ยวกับการใช้ Spinraza ในระหว่างตั้งครรภ์ แต่ก็ไม่มีสัญญาณของอันตรายต่อทารกในครรภ์ในหนูที่ตั้งครรภ์หรือกระต่ายที่ได้รับการฉีด Spinraza
เนื่องจากไม่ทราบว่าสามารถส่งต่อ nusinersen ไปยังทารกในน้ำนมแม่ได้หรือไม่พูดคุยกับแพทย์ของคุณเพื่อชั่งน้ำหนักประโยชน์และความเสี่ยงของการเลี้ยงลูกด้วยนมแม่ก่อนที่จะเริ่มการรักษาด้วย Spinraza
ไม่เชื่อว่า Spinraza มีปฏิกิริยาระหว่างยากับยาอย่างมีนัยสำคัญเนื่องจากมีผลต่อไซโตโครม P450 น้อยที่สุด (เอนไซม์ที่เกี่ยวข้องกับการเผาผลาญยา)
วิธีเข้าถึงความช่วยเหลือด้านยาของผู้ผลิต
โดยทั่วไปทุกคนที่มีประกันนอกภาครัฐมีสิทธิ์ได้รับความช่วยเหลือ $ 0 copay โดยไม่คำนึงถึงรายได้ Spinraza อาจให้บริการฟรีสำหรับบุคคลที่มีสิทธิ์โดยไม่ต้องทำประกัน
หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติมโปรดติดต่อ โปรแกรมความช่วยเหลือทางการเงิน SMA360 ° ที่ 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672)
ประเภทของโรคกระดูกสันหลังส่วนมอเตอร์- แบ่งปัน
- พลิก
- อีเมล์
- ข้อความ