โรค Gaucher

Posted on
ผู้เขียน: Clyde Lopez
วันที่สร้าง: 23 สิงหาคม 2021
วันที่อัปเดต: 14 พฤศจิกายน 2024
Anonim
Gaucher Patient from Thailand, Krisada
วิดีโอ: Gaucher Patient from Thailand, Krisada

เนื้อหา

โรค Gaucher คืออะไร?

โรค Gaucher เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากที่ส่งต่อจากพ่อแม่ไปสู่ลูก (สืบทอด) เมื่อคุณเป็นโรค Gaucher คุณจะขาดเอนไซม์ที่ย่อยสลายสารไขมันที่เรียกว่า lipids ไขมันเริ่มสร้างขึ้นในอวัยวะบางอย่างเช่นม้ามและตับของคุณ

ซึ่งอาจทำให้เกิดอาการต่างๆ ม้ามและตับของคุณอาจมีขนาดใหญ่มากและหยุดทำงานตามปกติ โรคนี้อาจส่งผลต่อปอดสมองตาและกระดูกของคุณ

โรค Gaucher มี 3 ประเภท:

  • พิมพ์ครั้งที่ 1. นี่เป็นโรค Gaucher ชนิดที่พบบ่อยที่สุด มีผลต่อประมาณ 90% ของผู้ที่เป็นโรค หากคุณมีประเภทที่ 1 แสดงว่าคุณมีเกล็ดเลือดไม่เพียงพอในเลือด สิ่งนี้สามารถทำให้คุณช้ำได้ง่ายและรู้สึกเหนื่อยมาก (เมื่อยล้า) อาการของคุณสามารถเริ่มได้ในทุกช่วงอายุ คุณอาจมีตับหรือม้ามโต คุณอาจมีปัญหาเกี่ยวกับไตปอดหรือโครงกระดูก
  • พิมพ์ครั้งที่ 2. รูปแบบของโรคนี้มีผลต่อทารกเมื่ออายุ 3 ถึง 6 เดือน เป็นอันตรายถึงชีวิตได้ ในกรณีส่วนใหญ่เด็ก ๆ จะมีอายุไม่เกิน 2 ขวบ
  • พิมพ์ครั้งที่ 3. อาการต่างๆ ได้แก่ ปัญหาเกี่ยวกับโครงกระดูกความผิดปกติของการเคลื่อนไหวของดวงตาอาการชักที่เห็นได้ชัดขึ้นเมื่อเวลาผ่านไปความผิดปกติของเลือดปัญหาการหายใจและการขยายตัวของตับและม้าม

สาเหตุของโรค Gaucher คืออะไร?

โรค Gaucher ถ่ายทอดจากพ่อแม่สู่ลูก (เป็นกรรมพันธุ์) เกิดจากปัญหาเกี่ยวกับยีน GBA


มันเป็นความผิดปกติของ autosomal recessive ซึ่งหมายความว่าพ่อแม่แต่ละคนจะต้องส่งต่อยีน GBA ที่ผิดปกติเพื่อให้ลูกได้รับ Gaucher พ่อแม่อาจมียีนเพียง 1 GBA ดังนั้นจึงไม่แสดงอาการของโรค แต่เป็นพาหะของโรค โรค Gaucher ชนิดที่ 1 มักพบในชาวยิว Ashkenazi ที่มียีน GBA ที่เป็นพาหะที่บกพร่องจำนวนมาก

อาการของโรค Gaucher คืออะไร?

อาการของแต่ละคนอาจแตกต่างกันไป สำหรับหลาย ๆ คนอาการจะเริ่มในวัยเด็ก บางคนมีอาการไม่รุนแรงมาก

อาการของโรค Gaucher อาจรวมถึง:

  • ม้ามโต
  • ตับโต
  • ความผิดปกติของการเคลื่อนไหวของดวงตา
  • จุดสีเหลืองในดวงตา
  • มีเม็ดเลือดแดงไม่เพียงพอ (โรคโลหิตจาง)
  • เหนื่อยมาก (อ่อนเพลีย)
  • ช้ำ
  • ปัญหาเกี่ยวกับปอด
  • ชัก

โรค Gaucher วินิจฉัยได้อย่างไร?

ในการวินิจฉัยผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณจะพิจารณาสุขภาพโดยรวมและสุขภาพในอดีตของคุณ เขาหรือเธอจะให้คุณตรวจร่างกาย


ผู้ให้บริการของคุณจะดูที่:

  • คำอธิบายอาการของคุณ
  • ประวัติทางการแพทย์ของครอบครัวของคุณ
  • ผลการตรวจเลือด

เนื่องจากโรค Gaucher มีอาการต่างๆมากมายจึงอาจต้องใช้เวลาในการวินิจฉัยที่ถูกต้อง

โรค Gaucher รักษาอย่างไร?

ไม่มียารักษาโรค Gaucher แต่การรักษาสามารถช่วยให้คุณควบคุมอาการได้

การรักษาของคุณจะขึ้นอยู่กับประเภทของโรค Gaucher ที่คุณมี การรักษาอาจรวมถึง:

  • การบำบัดทดแทนเอนไซม์ซึ่งใช้ได้ผลกับประเภทที่ 1 และ 3
  • ยา
  • การตรวจร่างกายเป็นประจำและการตรวจคัดกรองความหนาแน่นของกระดูกเพื่อตรวจโรคของคุณ
  • การปลูกถ่ายไขกระดูก
  • การผ่าตัดเพื่อเอาม้ามออกทั้งหมดหรือบางส่วน
  • การผ่าตัดเปลี่ยนข้อ
  • การถ่ายเลือด

ภาวะแทรกซ้อนของโรค Gaucher คืออะไร?

โรค Gaucher อาจทำให้เกิดปัญหาสุขภาพอื่น ๆ เช่น:

  • การเจริญเติบโตล่าช้า
  • วัยแรกรุ่นล่าช้า
  • กระดูกอ่อนแอ
  • ปวดกระดูก
  • ความเสียหายของสมอง
  • อาการปวดข้อ
  • มีปัญหาในการเดินหรือไปไหนมาไหน
  • มีเม็ดเลือดแดงไม่เพียงพอ (โรคโลหิตจาง)
  • เหนื่อยมาก (อ่อนเพลีย)

ฉันจะทำอย่างไรเพื่อป้องกันโรค Gaucher?

หากโรค Gaucher เกิดขึ้นในครอบครัวของคุณให้พูดคุยกับที่ปรึกษาทางพันธุกรรม เขาหรือเธอสามารถช่วยคุณค้นหาความเสี่ยงของการเป็นโรคนี้ได้ คุณอาจเรียนรู้โอกาสในการส่งต่อโรคไปยังลูก ๆ ของคุณ


การทดสอบพี่ชายหรือน้องสาวของคนที่เป็นโรค Gaucher อาจช่วยให้ตรวจพบโรคได้เร็ว สิ่งนี้สามารถช่วยในการรักษาได้

ฉันควรติดต่อผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพเมื่อใด

ติดต่อผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณหากคุณมีอาการเหล่านี้:

  • รู้สึกเวียนหัว
  • เป็นลม
  • ชัก
  • หายใจลำบาก
  • สูญเสียความคล่องตัว
  • กระดูกหักผิดปกติหรือปวดกระดูก

โทรหาผู้ให้บริการของคุณหากคุณมีอาการใหม่เช่นปวดข้อหรือชัก แจ้งให้ผู้ให้บริการของคุณทราบด้วยว่าการรักษาของคุณไม่ได้ช่วยควบคุมอาการเดิมของคุณอีกต่อไป

อยู่กับโรค Gaucher

ปฏิบัติตามคำแนะนำของผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพในการดูแลตัวเอง ทานยาตามคำแนะนำ ไปพบแพทย์เพื่อติดตามผลทั้งหมดของคุณ


ประเด็นสำคัญ

  • เป็นความผิดปกติที่ส่งต่อจากพ่อแม่สู่ลูก (ถ่ายทอดทางพันธุกรรม)
  • ทำให้สารไขมันที่เรียกว่าลิพิดสร้างขึ้นในอวัยวะบางอย่างเช่นม้ามและตับ
  • อวัยวะอาจมีขนาดใหญ่มากและทำงานได้ไม่ดี นอกจากนี้ยังสามารถส่งผลต่อปอดสมองตาและกระดูก
  • อาจเป็นเรื่องยากที่จะวินิจฉัยเนื่องจากมีอาการหลายอย่าง
  • ไม่มีทางรักษา แต่การรักษาสามารถช่วยควบคุมอาการได้

ขั้นตอนถัดไป

เคล็ดลับที่จะช่วยให้คุณได้รับประโยชน์สูงสุดจากการไปพบแพทย์ของคุณ:

  • รู้เหตุผลในการเยี่ยมชมของคุณและสิ่งที่คุณต้องการให้เกิดขึ้น
  • ก่อนการเยี่ยมชมของคุณให้เขียนคำถามที่คุณต้องการคำตอบ
  • พาใครบางคนมาด้วยเพื่อช่วยคุณถามคำถามและจดจำสิ่งที่ผู้ให้บริการของคุณบอกคุณ
  • ในการเยี่ยมชมให้เขียนชื่อของการวินิจฉัยใหม่และยาการรักษาหรือการทดสอบใหม่ ๆ เขียนคำแนะนำใหม่ ๆ ที่ผู้ให้บริการของคุณให้ไว้
  • รู้ว่าเหตุใดจึงมีการกำหนดยาหรือการรักษาใหม่และจะช่วยคุณได้อย่างไร รู้ด้วยว่าผลข้างเคียงคืออะไร
  • ถามว่าอาการของคุณสามารถรักษาด้วยวิธีอื่นได้หรือไม่
  • รู้ว่าเหตุใดจึงแนะนำให้ใช้การทดสอบหรือขั้นตอนและผลลัพธ์อาจหมายถึงอะไร
  • รู้ว่าจะเกิดอะไรขึ้นหากคุณไม่ทานยาหรือได้รับการทดสอบหรือขั้นตอน
  • หากคุณมีนัดติดตามผลให้จดวันเวลาและจุดประสงค์สำหรับการเยี่ยมชมนั้น
  • ทราบว่าคุณสามารถติดต่อผู้ให้บริการของคุณได้อย่างไรหากคุณมีคำถาม