พระราชบัญญัติยาเด็กกำพร้าเพื่อสนับสนุนโรคที่หายาก

เนื้อหา

• ยากำพร้าคืออะไร?
• เหตุใดยาบางชนิดจึงเป็น "ยากำพร้า"
• แรงจูงใจในการเพิ่มการพัฒนายาเสพติดเด็กกำพร้า
• สำนักงานพัฒนาผลิตภัณฑ์เด็กกำพร้าแห่งสหรัฐอเมริกา
• พระราชบัญญัติยาเสพติดเด็กกำพร้าของสหรัฐอเมริกา พ.ศ. 2526
• ผลของพระราชบัญญัติยาเด็กกำพร้าในเภสัชกรรมของสหรัฐอเมริกา
• ตัวอย่างยาที่มีให้เนื่องจากพระราชบัญญัติยาเด็กกำพร้า
• การวิจัยและพัฒนาระหว่างประเทศสำหรับยาเด็กกำพร้า
• คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้า
• ข้อบังคับเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้า

ยากำพร้าคืออะไรและพระราชบัญญัติยาเด็กกำพร้าคืออะไร? เหตุใดการวิจัยและพัฒนายาเหล่านี้จึงมีความสำคัญและอะไรคืออุปสรรค?

ยากำพร้าคืออะไร?

ยากำพร้าคือยา (เภสัชภัณฑ์) ที่ยังคงด้อยพัฒนาเนื่องจากไม่มี บริษัท ที่จะหายาที่ทำกำไรได้บ่อยครั้งที่สาเหตุที่ยาไม่ทำกำไรคือมีคนจำนวนไม่น้อยที่จะซื้อยาเมื่อชั่งน้ำหนักเทียบกับการวิจัยและพัฒนาที่จำเป็นในการผลิตยา พูดง่ายๆก็คือยากำพร้าคือยาที่ บริษัท ต่างๆไม่คาดคิดว่าจะทำเงินได้มากนักและแทนที่จะมุ่งความพยายามไปที่ยาซึ่งจะนำเงินมาให้

เหตุใดยาบางชนิดจึงเป็น "ยากำพร้า"

บริษัท เภสัชกรรม (ยา) และ บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพต่างทำการวิจัยและพัฒนายาใหม่ ๆ เพื่อรักษาสภาพทางการแพทย์อย่างต่อเนื่องและมียาใหม่ ๆ ออกสู่ตลาดบ่อยครั้ง ในทางกลับกันผู้ที่เป็นโรคหายากหรือความผิดปกติจะไม่ได้รับความสนใจในการวิจัยยาเช่นเดียวกันกับความเจ็บป่วยของพวกเขา เนื่องจากมีจำนวนน้อยดังนั้นตลาดที่มีศักยภาพสำหรับยาใหม่ ๆ เพื่อรักษาโรคหายากเหล่านี้ (โดยทั่วไปเรียกว่า "ยากำพร้า") ก็มีน้อยเช่นกัน

โรคที่หายากเกิดขึ้นในประชากรน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกาหรือน้อยกว่า 5 คนต่อ 10,000 คนในสหภาพยุโรป หน่วยงานกำกับดูแลของรัฐบาลในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรปจึงดำเนินการเพื่อลดความเหลื่อมล้ำในการพัฒนายา

แรงจูงใจในการเพิ่มการพัฒนายาเสพติดเด็กกำพร้า

เมื่อตระหนักว่ายาที่เพียงพอสำหรับความผิดปกติที่หายากยังไม่ได้รับการพัฒนาในสหรัฐอเมริกาและ บริษัท ยาจะต้องสูญเสียทางการเงินในการพัฒนายาสำหรับสภาวะที่หายากรัฐสภาคองเกรสแห่งสหรัฐอเมริกาได้ผ่านกฎหมาย Orphan Drug Act ในปี 1983

สำนักงานพัฒนาผลิตภัณฑ์เด็กกำพร้าแห่งสหรัฐอเมริกา

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) มีหน้าที่ดูแลความปลอดภัยและประสิทธิผลของยาในตลาดในสหรัฐอเมริกา องค์การอาหารและยาได้จัดตั้งสำนักงานพัฒนาผลิตภัณฑ์เด็กกำพร้า (OOPD) เพื่อช่วยในการพัฒนายาสำหรับเด็กกำพร้า (และผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์อื่น ๆ สำหรับความผิดปกติที่หายาก) รวมถึงการเสนอทุนวิจัย

ยากำพร้าเช่นเดียวกับยาอื่น ๆ ยังคงต้องพบว่าปลอดภัยและมีประสิทธิภาพผ่านการวิจัยและการทดลองทางคลินิกก่อนที่ FDA จะอนุมัติให้ทำการตลาด

พระราชบัญญัติยาเสพติดเด็กกำพร้าของสหรัฐอเมริกา พ.ศ. 2526

พระราชบัญญัติยาเด็กกำพร้าเสนอสิ่งจูงใจให้ บริษัท ต่างๆพัฒนายา (และผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์อื่น ๆ ) สำหรับตลาดขนาดเล็กของบุคคลที่มีความผิดปกติที่หายาก (ในสหรัฐอเมริการ้อยละ 47 ของความผิดปกติที่หายากส่งผลกระทบต่อผู้คนน้อยกว่า 25,000 คน) สิ่งจูงใจเหล่านี้ ได้แก่ :

• เครดิตภาษีของรัฐบาลกลางสำหรับการวิจัยที่ทำ (มากถึง 50 เปอร์เซ็นต์ของค่าใช้จ่าย) เพื่อพัฒนายากำพร้า
• รับประกันการผูกขาดการขายยา 7 ปีสำหรับ บริษัท แรกที่ได้รับการรับรองทางการตลาดของ FDA สำหรับยาบางชนิด สิ่งนี้ใช้ได้กับการใช้ยาที่ได้รับอนุมัติเท่านั้น แอปพลิเคชันอื่นสำหรับการใช้งานที่แตกต่างกันอาจได้รับการอนุมัติจาก FDA และ บริษัท จะมีสิทธิ์ทางการตลาดเฉพาะสำหรับยาสำหรับการใช้งานนั้นเช่นกัน
• ยกเว้นค่าธรรมเนียมการขออนุมัติยาและค่าธรรมเนียมผลิตภัณฑ์ FDA ประจำปี

ก่อนที่จะมีการผ่านพระราชบัญญัติยาเด็กกำพร้ามียาเด็กกำพร้าเพียงไม่กี่ชนิดที่สามารถใช้รักษาโรคที่หายาก นับตั้งแต่พระราชบัญญัติยากำพร้ามากกว่า 200 รายการได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการตลาดในสหรัฐอเมริกา

ผลของพระราชบัญญัติยาเด็กกำพร้าในเภสัชกรรมของสหรัฐอเมริกา

ตั้งแต่พระราชบัญญัติยาเสพติดเด็กกำพร้ามีขึ้นในปี 2526 มีหน้าที่รับผิดชอบในการพัฒนายาหลายชนิด ในปี 2555 มียาอย่างน้อย 378 รายการที่ได้รับการอนุมัติผ่านกระบวนการนี้และจำนวนยังคงเพิ่มขึ้น

ตัวอย่างยาที่มีให้เนื่องจากพระราชบัญญัติยาเด็กกำพร้า

ในบรรดายาที่ได้รับการรับรอง ได้แก่ :

• Adrenocorticotropic hormone (ACTH) สำหรับรักษาอาการชักในเด็ก
• Tetrabenazine สำหรับรักษาอาการชักกระตุกที่เกิดขึ้นในผู้ที่เป็นโรคฮันติงตัน
• การบำบัดทดแทนเอนไซม์สำหรับผู้ที่มีความผิดปกติในการจัดเก็บไกลโคเจนโรคปอมเปอี

การวิจัยและพัฒนาระหว่างประเทศสำหรับยาเด็กกำพร้า

เช่นเดียวกับสภาคองเกรสแห่งสหรัฐอเมริการัฐบาลสหภาพยุโรป (EU) ได้ตระหนักถึงความจำเป็นในการเพิ่มการวิจัยและพัฒนายากำพร้า

คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้า

European Medicines Agency (EMEA) ก่อตั้งขึ้นในปี 1995 มีหน้าที่รับผิดชอบในการรับรองความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาในตลาดในสหภาพยุโรป รวบรวมแหล่งข้อมูลทางวิทยาศาสตร์ของประเทศสมาชิกสหภาพยุโรป 25 ประเทศ ในปีพ. ศ. 2543 มีการจัดตั้งคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้า (COMP) เพื่อดูแลการพัฒนายากำพร้าในสหภาพยุโรป

ข้อบังคับเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้า

กฎข้อบังคับเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าซึ่งผ่านโดยสภายุโรปให้แรงจูงใจในการพัฒนายากำพร้า (และผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์อื่น ๆ สำหรับความผิดปกติที่หายาก) ในสหภาพยุโรป ได้แก่ :

• การยกเว้นค่าธรรมเนียมที่เกี่ยวข้องกับกระบวนการอนุมัติทางการตลาด
• รับประกันการผูกขาดการขายยา 10 ปีสำหรับ บริษัท แรกที่ได้รับการอนุมัติทางการตลาดของ EMEA สำหรับยา สิ่งนี้ใช้ได้กับการใช้ยาที่ได้รับอนุมัติเท่านั้น
• การอนุญาตการตลาดชุมชน - ขั้นตอนการอนุญาตทางการตลาดแบบรวมศูนย์ที่ขยายไปยังประเทศสมาชิกทั้งหมดของสหภาพยุโรป
• ความช่วยเหลือด้านพิธีสารหมายถึงการให้คำแนะนำทางวิทยาศาสตร์แก่ บริษัท ยาเกี่ยวกับการทดสอบและการทดลองทางคลินิกต่างๆที่จำเป็นสำหรับยาที่กำลังพัฒนา

กฎข้อบังคับเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้ามีผลประโยชน์เช่นเดียวกับในสหภาพยุโรปที่พระราชบัญญัติยาเด็กกำพร้ามีในสหรัฐอเมริกาเพิ่มการพัฒนาและการตลาดของยากำพร้าสำหรับโรคที่หายาก

บรรทัดล่างของพระราชบัญญัติยาเสพติดเด็กกำพร้า

ในขณะที่มีการโต้เถียงกันมากเกี่ยวกับพระราชบัญญัติยาเด็กกำพร้าโดยมีความจำเป็นในการรักษาโรคหายากในด้านหนึ่งของระดับและคำถามเกี่ยวกับความยั่งยืนในอีกด้านหนึ่ง โชคดีที่การกระทำเหล่านี้ทั้งในสหรัฐอเมริกาและยุโรปได้สร้างความตระหนักถึงโรคที่หายากหลายชนิดซึ่งเมื่อรวมเข้าด้วยกันแล้วไม่ใช่เรื่องแปลก

• แบ่งปัน
• พลิก
• อีเมล์
• ข้อความ