การตรวจคัดกรองทารกแรกเกิดสำหรับความผิดปกติทางพันธุกรรมและการเผาผลาญ

Posted on
ผู้เขียน: Virginia Floyd
วันที่สร้าง: 5 สิงหาคม 2021
วันที่อัปเดต: 15 พฤศจิกายน 2024
Anonim
การตรวจคัดกรองความผิดปกติทางพันธุกรรม EP.1
วิดีโอ: การตรวจคัดกรองความผิดปกติทางพันธุกรรม EP.1

เนื้อหา

การตรวจคัดกรองทารกแรกเกิดเป็นสิ่งสำคัญสำหรับการตรวจหาความผิดปกติทางพันธุกรรมและการเผาผลาญที่สืบทอดมาตั้งแต่เนิ่น ๆ ทำให้แพทย์สามารถรักษาหรือจัดการทารกที่ได้รับผลกระทบล่วงหน้าเพื่อลดความเจ็บป่วยความพิการหรือการเสียชีวิต การตรวจคัดกรองจะดำเนินการในไม่ช้าหลังคลอดและเกี่ยวข้องกับการตรวจเลือดอย่างง่ายควบคู่ไปกับการทดสอบการได้ยินแบบไม่รุกราน

ปัจจุบันในสหรัฐอเมริกามีความผิดปกติทางพันธุกรรมและเมตาบอลิซึม 35 รายการที่แนะนำให้ตรวจคัดกรองและ 26 ความผิดปกติทุติยภูมิที่สามารถทำการตรวจคัดกรองได้รายการการตรวจคัดกรองทารกแรกเกิดอาจแตกต่างกันไปตามรัฐโดยส่วนใหญ่จะมีประสิทธิภาพอย่างน้อย 30

ประวัติศาสตร์

แนวคิดของการตรวจคัดกรองทารกแรกเกิดเริ่มขึ้นในทศวรรษที่ 1960 โดยมีการพัฒนาแบบทดสอบการตรวจคัดกรองทางพันธุกรรมสำหรับฟีนิลคีโตนูเรียซึ่งเป็นความบกพร่องที่เกิดจากการเผาผลาญวิธีการใหม่ ๆ และการเก็บรวบรวมและขนส่งตัวอย่างเลือดบนกระดาษกรองทำให้การตรวจคัดกรองในวงกว้างไม่เพียง แต่สามารถทำงานได้ แต่ยังมีต้นทุนอีกด้วย มีประสิทธิภาพ

ตั้งแต่นั้นมาได้มีการพัฒนาการตรวจคัดกรองโดยใช้เลือดจำนวนมากขึ้นรวมถึงเทคโนโลยีควบคู่มวลสาร (MS / MS) แบบใหม่ที่สามารถคัดกรองความผิดปกติหลายอย่างโดยใช้เลือดแห้งเพียงไม่กี่หยด


ต่างจากการตรวจเลือดแบบเดิมที่ต้องประเมินเป็นรายบุคคล MS / MS สามารถตรวจจับความผิดปกติที่มีมา แต่กำเนิดได้หลากหลายโดยใช้อุปกรณ์ที่เรียกว่า mass spectrometer ซึ่งระบุเอนไซม์และโปรตีนตามรูปแบบของแสงหักเห ด้วยการเปรียบเทียบผลลัพธ์กับช่วงอ้างอิงของค่าที่คาดหวังช่างเทคนิคในห้องปฏิบัติการสามารถยืนยันได้อย่างแม่นยำในระดับสูงว่ามีความผิดปกติทางพันธุกรรมหรือการเผาผลาญหรือไม่โดยปกติภายในสองหรือสามนาที

นอกเหนือจากการตรวจโดยใช้เลือดแล้วการได้ยินยังได้รับการตรวจคัดกรองเป็นประจำเพื่อตรวจหาการสูญเสียการได้ยินของทารกแรกเกิด การทดสอบการได้ยินไม่รุกรานและใช้เวลาเพียงไม่กี่นาทีในการดำเนินการ

ปัจจุบันกว่า 98% ของทารกแรกเกิดสี่ล้านคนที่เกิดในแต่ละปีในสหรัฐอเมริกาได้รับการตรวจหาโรคทางพันธุกรรมเมตาบอลิซึมต่อมไร้ท่อและโรคติดเชื้อที่สามารถรักษาได้มากกว่า 30 โรคภายในสัปดาห์แรกของชีวิต

กฎหมายการคัดกรองทารกแรกเกิด

คณะกรรมการที่ปรึกษาเกี่ยวกับความผิดปกติทางพันธุกรรมในทารกแรกเกิดและเด็ก (ACHDNC) ออกคำแนะนำเป็นประจำที่เรียกว่า Recommended Universal Screening Panel (RUSP) ซึ่งแสดงเงื่อนไขหลักที่แนะนำอย่างยิ่งในการตรวจคัดกรองทารกแรกเกิดและเงื่อนไขรองที่การตรวจคัดกรองเป็นทางเลือก


ในขณะที่ทั้ง 50 รัฐและ District of Columbia เสนอการตรวจคัดกรองทารกแรกเกิด แต่ไม่มีกฎหมายของรัฐบาลกลางควบคุมการฉายดังกล่าว ด้วยเหตุนี้รัฐต่างๆจึงสามารถเลือกที่จะเปลี่ยนแผงความผิดปกติที่ระบุไว้ใน RUSP และ / หรือเปลี่ยนความรับผิดชอบในการทดสอบจากรัฐไปยังแพทย์หรือสถานพยาบาลแต่ละแห่ง สิ่งนี้สามารถนำไปสู่การขาดความเท่าเทียมอย่างมีนัยสำคัญในบางรัฐ

ในปี 2017 มี 49 รัฐและ District of Columbia สำหรับ 30 เงื่อนไขหลักหรือมากกว่าที่แนะนำโดย ACHDNC รัฐอื่น ๆ เช่นหน้าจอแคลิฟอร์เนียมากกว่าแกน 34 และการทำเช่นนั้นลดการดูแลสุขภาพประจำปีลงอย่างมาก ค่าใช้จ่าย.

เงินทุนของโครงการคัดกรองยังคงท้าทายสภานิติบัญญัติของรัฐหลายแห่ง เพื่อเอาชนะสิ่งนี้ร่างพระราชบัญญัติที่เรียกว่า Newborn Screening Saves Lives Reauthorization Act ได้รับการแนะนำในสภาผู้แทนราษฎรแห่งสหรัฐอเมริกาในเดือนพฤษภาคม 2019 เพื่อปรับปรุงและขยายโครงการริเริ่มการคัดกรองทารกแรกเกิดในปัจจุบันทั่วสหรัฐอเมริกา

การคัดกรองหลักและรอง

ณ เดือนกรกฎาคม 2561 มี 35 เงื่อนไขหลัก ที่ ACHDNC แนะนำให้รวมอยู่ในการฉายตามปกติและ 24 เงื่อนไขรอง ที่ควรพิจารณาตามความพร้อมของการรักษาที่มีประสิทธิภาพ


เงื่อนไขหลัก
  • Propionic acidemia

  • Methylmalonic acidemia (methylmalonyl-CoA mutase)

  • Methylmalonic acidemia (ความผิดปกติของ cobalamin)

  • Isovaleric acidemia

  • การขาด 3-methylcrotonyl-CoA carboxylase

  • 3-hydroxy-3-methylglutaric aciduria

  • การขาดสารสังเคราะห์ Holocarboxylase

  • การขาด Beta-ketothiolase

  • กรดกลูตาริกชนิดที่ 1

  • คาร์นิทีนการดูดซึม / ข้อบกพร่องในการขนส่ง

  • การขาด acyl-CoA dehydrogenase แบบโซ่กลาง

  • การขาด acyl-CoA dehydrogenase แบบโซ่ยาวมาก

  • Long-chain L-3 hydroxyacyl-CoA dehydrogenase deficiency

  • การขาดโปรตีน Trifunctional

  • Argininosuccinic aciduria

  • Citrullinemia ประเภท I

  • โรคปัสสาวะเมเปิลไซรัป

  • โฮโมซีสตินูเรีย

  • ฟีนิลคีโตนูเรีย

  • ไทโรซินในเลือดชนิดที่ 1

  • ภาวะพร่องไทรอยด์พิการ แต่กำเนิดหลัก

  • hyperplasia ต่อมหมวกไต แต่กำเนิด

  • โรคโลหิตจางเซลล์เคียว (โรค SS)

  • เคียวเบต้าธาลัสซีเมีย

  • โรคเซลล์เคียว (โรค SC)

  • การขาดไบโอตินิเดส

  • โรคหัวใจพิการ แต่กำเนิดที่สำคัญ

  • โรคปอดเรื้อรัง

  • กาแลคโตซีเมีย

  • Glycogen storage disease type II

  • สูญเสียการได้ยิน แต่กำเนิด

  • ภูมิคุ้มกันบกพร่องรวมกันอย่างรุนแรง

  • Mucopolysaccharidosis ประเภท 1

  • X-linked adrenoleukodystrophy

  • กระดูกสันหลังของกล้ามเนื้อลีบเนื่องจากการลบ homozygous


เงื่อนไขรอง
  • Methylmalonic acidemia กับ homocystinuria

  • Malonic acidemia

  • Isobutyrylglycinuria

  • 2-Methylbutyrylglycinuria

  • 3-Methylglutaconic aciduria

  • 2-Methyl-3-hydroxybutyric aciduria

  • การขาด acyl-CoA dehydrogenase แบบโซ่สั้น

  • การขาด L-3-hydroxyacyl-CoA dehydrogenase ขนาดกลาง / สั้น

  • Glutaric acidemia type II

  • การขาด ketoacyl-CoA thiolase แบบโซ่กลาง

  • 2,4 การขาด Dienoyl-CoA reductase

  • การขาด Carnitine palmitoyltransferase type I

  • การขาด Carnitine palmitoyltransferase type II

  • การขาด Carnitine acylcarnitine translocase

  • Argininemia

  • Citrullinemia ประเภท II

  • hypermethioninemia

  • hyperphenylalaninemia อ่อนโยน

  • ข้อบกพร่องของไบโอปเทอรินในการสังเคราะห์ทางชีวภาพร่วม

  • Biopterin บกพร่องในการสร้างปัจจัยร่วม

  • Tyrosinemia type II

  • ไทโรซินเมียชนิดที่ 3

  • hemoglobinopathies อื่น ๆ

  • การขาด Galactoepimerase

  • การขาด Galactokinase

  • ข้อบกพร่องของเซลล์เม็ดเลือดขาวที่เกี่ยวข้องกับ T-cell

วิธีการคัดกรองเสร็จสิ้น

กระบวนการตรวจคัดกรองทารกแรกเกิดนั้นค่อนข้างรวดเร็วและง่ายดาย ระหว่าง 24 ชั่วโมงถึงเจ็ดวันหลังคลอดเลือดสองสามหยดจะถูกนำมาจากส้นเท้าของทารกและวางลงบนการ์ดพิเศษ กระดาษจะถูกส่งไปยังห้องปฏิบัติการเฉพาะเพื่อทำการทดสอบ

ผลการตรวจเลือดจะถูกส่งไปยังกุมารแพทย์ของทารกภายในสองถึงเจ็ดวัน หากการทดสอบใด ๆ กลับมาเป็นบวกจะทำการทดสอบเพิ่มเติมเพื่อยืนยันการวินิจฉัย ผู้ปกครองไม่ต้องร้องขอการทดสอบ ควรดำเนินการโดยอัตโนมัติ

นอกเหนือจากการตรวจโดยใช้เลือดแล้วจะมีการทดสอบการได้ยินเพื่อตรวจหาการสูญเสียการได้ยิน เป็นการทดสอบแบบไม่รุกรานซึ่งใช้เวลาประมาณ 5-10 นาทีในการทำ

มีสองวิธีมาตรฐานในการตรวจหาการสูญเสียการได้ยินในทารกแรกเกิด:

  • การปล่อย Otoacoustic (OAE): หูฟังและไมโครโฟนขนาดเล็กสามารถยืนยันการได้ยินหากเสียงสะท้อนกลับจากช่องหู
  • การตอบสนองของก้านสมอง (ABR): อิเล็กโทรดที่วางไว้บนศีรษะของทารกแรกเกิดสามารถตรวจจับการมีหรือไม่มีการตอบสนองของสมองต่อเสียงได้
การเปรียบเทียบการทดสอบการได้ยิน OAE และ ABR ในเด็ก

คำจาก Verywell

ด้วยความผิดปกติ แต่กำเนิดหลายอย่างอาการจะไม่ปรากฏชัดเจนจนกว่าเด็กจะคลอดออกมาหลายวันหรือหลายสัปดาห์ ด้วยการระบุเงื่อนไขเหล่านี้ แต่เนิ่นๆสามารถให้การรักษาเพื่อป้องกันอันตรายต่อหัวใจปอดไตระบบประสาทหรืออวัยวะอื่น ๆ ที่ได้รับผลกระทบ

หากคุณมีประวัติครอบครัวที่มีความผิดปกติ แต่กำเนิดให้แจ้ง OB / GYN ของคุณเพื่อที่อาจสั่งการทดสอบหากไม่ได้รวมอยู่ในการตรวจคัดกรองที่ได้รับคำสั่ง