McCune-Albright syndrome

Posted on
ผู้เขียน: Laura McKinney
วันที่สร้าง: 1 เมษายน 2021
วันที่อัปเดต: 19 พฤศจิกายน 2024
Anonim
McCune-Albright Syndrome ( mosaic G-protein signaling mutation )
วิดีโอ: McCune-Albright Syndrome ( mosaic G-protein signaling mutation )

เนื้อหา

McCune-Albright syndrome เป็นโรคทางพันธุกรรมที่มีผลต่อกระดูกและสีผิวคล้ำ


สาเหตุ

McCune-Albright syndrome เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน GNAS เซลล์ของบุคคลจำนวนเล็กน้อย แต่ไม่ใช่ทั้งหมดมียีนที่ผิดปกตินี้ (mosaicism)

โรคนี้ไม่ได้รับการถ่ายทอด

อาการ

อาการหลักของโรค McCune-Albright เป็นวัยแรกรุ่นในเด็กผู้หญิง ประจำเดือนอาจเริ่มต้นในวัยเด็กนานก่อนที่เต้านมหรือขนหัวหน่าวพัฒนา (ซึ่งมักเกิดขึ้นก่อน) อายุเฉลี่ยที่ปรากฏอาการคือ 3 ปี อย่างไรก็ตามวัยแรกรุ่นและมีเลือดออกเกิดขึ้นเร็วที่สุดเท่าที่ 4-6 เดือนในเด็กผู้หญิง

การพัฒนาทางเพศ แต่เนิ่นๆอาจเกิดขึ้นในเด็กผู้ชาย แต่ไม่บ่อยเท่าในเด็กผู้หญิง

อาการอื่น ๆ ได้แก่ :

  • กระดูกหัก
  • ความผิดปกติของกระดูกบนใบหน้า
  • ไม่ขาดปาก
  • cafe-au-lait ผิดปกติขนาดใหญ่

การสอบและการทดสอบ

การตรวจร่างกายอาจแสดงอาการของ:

  • การเจริญเติบโตของกระดูกผิดปกติในกะโหลกศีรษะ
  • จังหวะการเต้นของหัวใจผิดปกติ (ภาวะ)
  • acromegaly
  • ไม่ขาดปาก
  • cafe-au-lait จุดใหญ่บนผิวหนัง
  • โรคตับโรคดีซ่านตับไขมัน
  • เนื้อเยื่อคล้ายแผลเป็นในกระดูก (fibrous dysplasia)

การทดสอบอาจแสดง:


  • ความผิดปกติของต่อมหมวกไต
  • ฮอร์โมนพาราไธรอยด์ในระดับสูง (hyperparathyroidism)
  • ไทรอยด์ฮอร์โมนระดับสูง (hyperthyroidism)
  • ความผิดปกติของต่อมหมวกไต
  • ระดับฟอสฟอรัสในเลือดต่ำ (hypophosphatemia)
  • ซีสต์รังไข่
  • เนื้องอกของต่อมใต้สมองหรือต่อมไทรอยด์
  • ระดับโปรแลคตินในเลือดผิดปกติ
  • ระดับฮอร์โมนการเจริญเติบโตผิดปกติ

การทดสอบอื่น ๆ ที่อาจทำได้ ได้แก่ :

  • MRI ของหัว
  • รังสีเอกซ์ของกระดูก

การทดสอบทางพันธุกรรมอาจทำเพื่อยืนยันการวินิจฉัย

การรักษา

ไม่มีการรักษาที่เฉพาะเจาะจงสำหรับโรค McCune-Albright ยาที่ยับยั้งการผลิตเอสโตรเจนเช่น testolactone ประสบความสำเร็จบ้างแล้ว

ความผิดปกติของต่อมหมวกไต (เช่น Cushing syndrome) อาจได้รับการผ่าตัดเพื่อเอาต่อมหมวกไตออก Gigantism และ adenoma ต่อมใต้สมองจะต้องได้รับการรักษาด้วยยาที่ปิดกั้นการผลิตฮอร์โมนหรือด้วยการผ่าตัด

ความผิดปกติของกระดูก (dysplasia เส้นใย) บางครั้งจะถูกลบออกด้วยการผ่าตัด

จำกัด จำนวนรังสีเอกซ์ที่ถูกถ่ายในบริเวณที่ได้รับผลกระทบจากร่างกาย


Outlook (การพยากรณ์โรค)

อายุขัยค่อนข้างปกติ

ภาวะแทรกซ้อนที่เป็นไปได้

ภาวะแทรกซ้อนอาจรวมถึง:

  • การปิดตา
  • ปัญหาเครื่องสำอางจากความผิดปกติของกระดูก
  • อาการหูหนวก
  • osteitis fibrosa cystica
  • วัยแรกรุ่น
  • กระดูกหักซ้ำแล้วซ้ำอีก
  • เนื้องอกของกระดูก (หายาก)

เมื่อใดควรติดต่อแพทย์ผู้เชี่ยวชาญ

เรียกผู้ให้บริการดูแลสุขภาพของคุณถ้าลูกของคุณเริ่มต้นวัยแรกรุ่นหรือมีอาการอื่นของ อาจมีการแนะนำการให้คำปรึกษาทางพันธุกรรมและการทดสอบทางพันธุกรรมหากตรวจพบโรค

ทางเลือกชื่อ

Polyplotic fibrous dysplasia

ภาพ


  • กายวิภาคของโครงหน้า

  • Neurofibromatosis จุด cafe-au-lait ยักษ์

อ้างอิง

Garibaldi LR, Chemaitilly W. ความผิดปกติของการพัฒนา pubertal ใน: Kliegman RM, Stanton BF, St. Geme JW, Schor NF, eds หนังสือเรียนวิชากุมารเวชศาสตร์ของเนลสัน. วันที่ 20 เอ็ด ฟิลาเดลเฟีย: เอลส์เวียร์; 2559: chap 562

Styne DM, Grumbach MM สรีรวิทยาและความผิดปกติของวัยแรกรุ่น ใน: Melmed S, Polonsky KS, Larsen PR, Kronenberg HM, eds ตำราของวิลเลียมส์ต่อมไร้ท่อ. วันที่ 13 ฟิลาเดลเฟีย: เอลส์เวียร์; 2559: ตอนที่ 25

วันที่รีวิว 7/26/2018

อัปเดตโดย: Anna C. Edens Hurst, MD, MS, ผู้ช่วยศาสตราจารย์ด้านพันธุศาสตร์การแพทย์, มหาวิทยาลัยอลาบามาที่เบอร์มิงแฮม, เบอร์มิงแฮม, อลาบาม่า ตรวจสอบโดย VeriMed Healthcare Network ตรวจสอบโดย David Zieve, MD, MHA, ผู้อำนวยการด้านการแพทย์, Brenda Conaway, ผู้อำนวยการกองบรรณาธิการและ A.D.A.M. ทีมบรรณาธิการ